[의약뉴스] 유럽 규제기관이 네덜란드 제약회사 파밍그룹의 희귀질환 치료제 후보물질 레니올리십(leniolisib)의 허가 신청을 신속 심사하지 않기로 결정했다.
파밍은 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 레니올리십 판매 허가 신청서(MAA)의 평가를 표준 심사 일정으로 변경하기로 했다고 16일(현지시각) 발표했다.
레니올리십은 12세 이상의 청소년과 성인에서 희귀 원발성 면역결핍증인 활성화 포스포이노시타이드 3-키나아제 델타 증후군(APDS) 치료제로 심사되고 있는 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-키나아제 델타(PI3Kδ) 억제제다.
파밍은 기존 판매 허가 신청서에 포함된 중간 분석 이후 현재 진행 중인 장기 연장 연구에서 수집된 업데이트 데이터를 제출하라는 요청이 담긴 질문 목록을 유럽의약품청으로부터 받았다고 설명했다.
파밍은 이러한 요청에 답변하는 시간을 고려하면 CHMP가 올해 하반기에 레니올리십 판매 허가 신청서에 대한 의견을 제시할 것으로 예상하고 있다.
앞서 유럽의약품청은 작년 8월에 신속 평가 지정 이후 10월에 레니올리십의 판매 허가 신청서를 접수했다. 이 허가 신청은 2022년 2월에 발표된 레니올리십의 임상 2/3상 연구에서 나온 긍정적인 데이터를 기반으로 한다.
임상시험에서 레니올리십은 APDS 환자의 림프절 크기 감소, 순수 B세포 비율 증가에 관한 공동 1차 평가변수를 충족시켰다. 안전성 데이터는 레니올리십의 내약성이 양호하다는 점을 보여줬다. 파밍은 판매 허가 신청서의 일환으로 장기, 개방표지 연장 임상시험의 데이터를 제출했다.
파밍의 시멘 드 브리스 CEO는 “당사는 MAA 심사 과정 동안 EMA와 계속 협력하고 있으며 유럽 경제지역 내에서 레니올리십 규제 승인을 추구하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
그러면서 “미국에서는 레니올리십 NDA에 대한 FDA의 우선 심사가 진행 중이며 PDUFA에 따른 심사 기일이 2023년 3월 29일로 정해졌다”면서 “우리는 규제 승인을 획득하고 전 세계 APDS 환자에게 레니올리십을 제공하는데 중점을 두고 있다”고 덧붙였다.
