[의약뉴스] 벨기에 제약기업 UCB가 유럽에서 경구용 희귀 뇌전증 치료제 핀테플라(성분명 펜플루라민)를 레녹스-가스토 증후군(LGS) 관련 발작 치료제로 허가받았다.
UCB는 유럽연합에서 핀테플라가 2세 이상 환자의 레녹스-가스토 증후군과 관련된 발작 치료를 위한 다른 항경련제의 부가요법으로 승인됐다고 8일(현지시각) 발표했다.
이번 유럽 집행위원회 승인은 레녹스-가스토 증후군 환자 263명을 대상으로 실시된 글로벌, 무작위, 위약대조 임상 3상 시험에서 나온 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 한다.
펜플루라민 0.7mg/kg/day 부가요법은 위약과 비교했을 때 적하 발작 빈도를 유의하게 더 크게 감소시킨 것으로 나타났다.
가장 흔한 치료 후 이상반응은 식욕 저하, 졸림, 피로, 발열 등이다. 심장판막질환 또는 폐동맥 고혈압 사례는 관찰되지 않았다.
프랑스 파리시테대학교 소아신경학 교수 리마 나부 박사는 “LGS는 발작이 빈번하고 높은 수준의 외상성 손상을 유발하며 발달 및 삶의 질에 부정적인 영향을 미치는 발달 및 뇌전증성 뇌병증”이라며 “발작은 종종 현재 사용 가능한 의약품에 내성이 있기 때문에 이 승인은 환자와 환자 가족에게 특히 중요하다”고 말했다.
UCB 글로벌 뇌전증ㆍ희귀증후군 책임자 마이크 데이비스는 “이 승인을 통해 이제 펜플루라민은 유럽에서 이 치료하기 어려운 질환의 영향을 받는 사람에게 중요한 추가 치료 옵션이 됐다”며 “이는 치료 결과를 개선시키려는 당사의 노력을 보여주며 LGS 및 희귀 뇌전증을 가진 사람의 새로운 치료제에 대한 높은 미충족 수요를 해결한다”고 강조했다.
이번 승인과 동시에 유럽 집행위원회는 유럽의약품청 희귀의약품위원회(COMP)의 펜플루라민 희귀의약품 지정 유지 권고를 채택했다.
앞서 핀테플라는 유럽에서 드라베 증후군과 관련된 발작 치료제로 허가된 바 있다. 미국에서는 2020년에 드라베증후군 발작 치료제, 2022년에 레녹스-가스토 증후군 관련 발작 치료제로 승인됐다.
UCB는 작년에 미국 제약사 조제닉스(Zogenix)를 19억 달러에 인수하면서 핀테플라를 손에 넣었다.
