[의약뉴스] 존슨앤드존슨이 희귀질환인 중증 태아신생아용혈성질환(HDFN) 위험이 있는 임신부를 위한 치료제의 중간단계 임상시험에서 성공적인 결과를 얻었다.
존슨앤드존슨의 자회사 얀센은 중증 태아신생아용혈성질환 위험이 높은 임신부 치료를 위한 개념증명, 임상 2상 개방표지 UNITY 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 6일(현지시각) 발표했다.
태아신생아용혈성질환은 태아에서 생명을 위협하는 빈혈을 유발할 수 있는 심각한 희귀질환이다.
임신한 산모와 태아의 혈액형이 양립할 수 없을 때 발생할 수 있다.
임상시험에서 얀센의 신약 후보물질 니포칼리맙(nipocalimab)은 1차 평가지표를 충족했다.
니포칼리맙을 투여 받은 임신부의 대다수는 임신 기간 동안 자궁 내 수혈(IUT)이 필요하지 않았고 임신나이 32주 또는 이후 정상 출산을 경험한 것으로 나타났다.
니포칼리맙은 약 20주 치료기간 동안 태아신생아용혈성질환 치료제로서 후속 개발을 뒷받침하는 안전성 프로파일을 보였다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)은 2019년 7월에 니포칼리맙을 태아신생아용혈성질환에 대한 패스트트랙 심사 대상으로 지정했고 2020년 6월에 희귀의약품으로 지정했다. 유럽의약품청(EMA)은 2019년 10월에 니포칼리맙을 희귀의약품으로 지정했다.
얀센 연구개발부 자가항체포트폴리오개발 책임자 케이티 아부자는 “이러한 초기 결과는 중증 HDFN 위험이 높은 임신부에게 잠재적인 의약품을 제공하기 위한 중요한 단계로, 우리는 이 치료제가 잠재적으로 파괴적인 질병의 영향을 받은 가족에게 어떤 의미를 가질 수 있는지에 대해 고무돼 있다”고 밝혔다.
그러면서 “다가오는 의료 학술대회에서 UNITY 임상시험의 전체 2상 결과를 공유하길 기대하며 이와 동시에 중추적인 임상 3상 시험을 계속 계획하고 있다”고 말했다.
니포칼리맙은 존슨앤드존슨이 2020년에 모멘타 파마슈티컬스(Momenta Pharmaceuticals)를 약 65억 달러에 인수하면서 획득한 항 Fc 수용체(FcRn) 항체다.
현재 니포칼리맙은 모체 자가항체로 인해 매개되는 모체 태아질환(태아신생아용혈성질환), 희귀 자가항체 질환(전신 중증근무력증, 만성 염증성 탈수초 다발신경병, 온난 자가면역 용혈성 빈혈, 특발성 염증성 근육병증 등), 일반적인 류마티스 질환(류마티스관절염, 쉐그렌증후군, 전신홍반루푸스)의 세 가지 자가항체 유발성 질환에 모두 연구되고 있다.
