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FDA, 릴리 알츠하이머 치료제 신속승인 거절
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FDA, 릴리 알츠하이머 치료제 신속승인 거절
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.01.20 16:34
  • 댓글 0
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임상시험 데이터 불충분...올 2분기에 3상 결과 도출

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 일라이 릴리의 알츠하이머병 치료제 도나네맙(donanemab)의 신속 승인을 거절했다.

▲ 릴리는 오는 2분기에 알츠하이머병 치료제 도나네맙의 임상 3상 시험 톱라인 결과가 도출되면 정식 승인을 신청할 계획이다.
▲ 릴리는 오는 2분기에 알츠하이머병 치료제 도나네맙의 임상 3상 시험 톱라인 결과가 도출되면 정식 승인을 신청할 계획이다.

릴리는 FDA로부터 증상이 있는 초기 알츠하이머병 환자를 위한 치료제 도나네맙의 신속 승인 신청에 대한 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 19일(현지시각) 발표했다.

릴리는 FDA가 신속 승인을 거절한 이유에 대해 제출 시점에 최소 12개월의 약물 노출 데이터가 확보된 환자의 수가 제한적이었기 때문이라고 설명했다. 신청서에서 다른 결함은 언급되지 않았다고 한다.

릴리의 신속 승인 신청은 알츠하이머병에 대한 효능을 평가하기 위한 대리 바이오마커로 뇌 내 아밀로이드 플라크 감소를 평가한 임상 2상 시험을 기반으로 했다.

아밀로이드 플라크 침착물을 표적으로 하는 도나네맙의 특이성 때문에 임상시험에서 환자가 사전 정의된 수준의 아밀로이드 플라크 제거에 도달했을 때 치료를 완료할 수 있도록 하는 독특한 연구 설계가 이뤄졌다.

임상 2상 시험에는 도나네맙으로 치료받은 환자가 100명 이상 포함됐지만 플라크 감소 속도를 토대로 치료 6개월 만에 투약을 중단할 수 있는 환자가 많아 12개월 동안 도나네맙을 투여 받은 환자의 수는 100명을 넘지 않았다.

앞서 발표된 내용에 따르면 도나네맙으로 치료받은 참가자의 40%는 치료 시작 후 6개월 만에 아밀로이드 음성에 도달했고 참가자의 68%는 18개월까지 이 목표에 도달했다.

현재 도나네맙의 확증 임상 3상 시험인 TRAILBLAZER-ALZ 2가 진행 중이며 오는 2분기 안에 톱라인 데이터가 나올 것으로 예상되고 있다. 릴리는 이 데이터 도출 이후 곧바로 도나네맙의 정식 승인 신청을 진행할 계획이다.

FDA는 보완요구서한에서 최소 12개월 동안 도나네맙으로 지속적인 치료를 받은 최소 100명의 환자에 대한 데이터를 제공할 것을 요청했다. 또한 노출 기대치를 충족하기 위한 데이터에 TRAILBLAZER-ALZ 2의 비맹검 대조 안전성 데이터를 포함시켜야 할 것이라고 전했다.

도나네맙의 안전성 프로파일은 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재된 TRAILBLAZER-ALZ 임상시험 데이터에서 처음 보고됐다. 릴리에 의하면 신속 승인 제출 이후 도나네맙의 안전성 프로파일은 계속 일관되게 유지되고 있다.

릴리는 환자들이 이 잠재적인 치료 옵션을 널리 이용할 수 있도록 하는 가장 빠른 방법을 평가하기 위해서 FDA와 계속 협력하기로 했다.

릴리 신경과학사업부 총괄 앤 화이트 부사장은 “환자에게 가장 영향력 있는 다음 단계가 될 것으로 항상 봐왔던 확증 TRAILBLAZER-ALZ 2 임상 3상 결과와 후속 FDA 제출을 기대한다. 이 연구에서는 앞서 TRAILBLAZER-ALZ 임상 2상 시험에서 관찰된 이점과 안전성 프로파일을 확인할 수 있을 것이다. 임상 2상 데이터와 전체 임상 3상 데이터를 통해 환자와 의사가 치료 결정을 내려야 할 때 더 잘 지원할 수 있을 것으로 예상한다”고 말했다.


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