[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 에자이와 바이오젠의 알츠하이머병 치료제를 신속 승인했다.
에자이와 바이오젠은 6일(현지시각) 미국 FDA가 알츠하이머병 치료를 위해 응집된 가용성 및 불용성 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 인간화 면역글루불린 감마 1(IgG1) 단클론항체인 정맥주사용 레카네맙(lecanemab) 100mg/mL를 신속 승인 경로 하에 허가했다고 발표했다.
미국에서 레카네맙은 레켐비(Leqembi)라는 제품명으로 판매될 예정이다. 레켐비는 작년 6월에 미국에서 승인된 최초의 알츠하이머병 치료제 아두헬름(Aduhelm)에 이어 알츠하이머병의 근본적인 병태생리를 표적으로 하는 2번째 의약품이다.
아두헬름은 에자이와 바이오젠이 개발한 첫 번째 알츠하이머병 치료제인데 효능에 대한 의구심과 가격에 대한 논란 때문에 상업적으로 성공을 거두지 못했다. 에자이와 바이오젠은 레켐비 승인으로 알츠하이머병 치료 분야에서 성공을 위한 두 번째 기회를 잡게 됐다.
이번 승인은 레켐비가 알츠하이머병의 결정적인 특징인 뇌 내 아밀로이드 베타 플라크 축적을 감소시킬 수 있다는 점을 입증하는 임상 2상 데이터를 바탕으로 이뤄졌다. 레켐비로 치료받은 환자들은 아밀로이드 베타 플라크가 용량 및 시간 의존적으로 유의하게 감소했다.
아밀로이드 베타 플라크는 양전자단층촬영(PET) 영상을 사용해 알츠하이머병 병리의 영향을 많이 받을 것으로 예상되는 뇌 영역과 그렇지 않을 것으로 예상되는 뇌 영역을 비교해 아밀로이드 베타 플라크 수치를 추정하는 방식으로 정량화됐다.
레켐비 치료는 임상시험을 통해 연구된 집단인 경도인지장애 또는 경증 치매 단계의 환자에서 시작해야 하며 그 이전 또는 이후의 질병 단계에서 치료를 시작하는 것에 대한 안전성 또는 효능 데이터는 없는 상태다. 권장 용량은 치료 시작 전 아밀로이드 베타 병리 존재가 확인된 적격 환자를 대상으로 2주마다 1회 10mg/kg을 정맥 투여하는 것이다.
레켐비 처방 정보에는 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)에 대한 부작용 경고가 포함된다. ARIA는 대개 증상이 없지만 드물게 심각하고 치명적인 사건을 유발할 수 있다. 보통 시간이 지남에 따라 해결되는 일시적인 뇌 부종이 나타나며 뇌 내부 및 표면의 작은 출혈 반점을 동반할 수 있다. 일부 사람은 두통, 혼란, 어지럼증, 시력 변화, 오심, 발작 같은 증상을 보일 수 있다.
회사 측은 레켐비 치료 시작 후 첫 14주 동안 ARIA에 대한 강화된 임상적인 경계를 권고했다. 치료 시작 전 1년 이내 뇌 MRI 검사를 실시해야 하며 5번째, 7번째, 14번째 주입 전에 MRI를 사용한 주기적인 모니터링을 시행해야 한다고 설명했다.
또한 레켐비 경고문에는 주입 관련 반응 위험과 독감 유사 증상, 오심, 구토, 혈압 변화 같은 증상에 관한 내용이 들어있다. 레켐비 투여 후 가장 흔한 부작용은 주입관련반응, 두통, ARIA였다.
최근 에자이와 바이오젠은 레카네맙의 대규모 글로벌 확증 임상 3상 시험인 Clarity AD의 데이터를 발표한 바 있으며 이 데이터를 토대로 미국에서 정식 승인 경로 하에 보충적 생물의약품 허가신청서를 신속하게 제출하기로 했다. 임상 3상 시험에서 레카네맙은 18개월 동안 위약에 비해 임상적 저하를 27% 지연시킨 것으로 나타났다.
에자이는 미국에서 레켐비 출시 가격을 1년에 2만6500달러(약 3300만 원)로 정했다고 밝혔다. 또한 2022 회계연도(2023년 3월 31일 종료) 말까지 일본과 유럽에서 레카네맙의 판매 허가 신청서를 제출할 계획이라고 전했다.
