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제론, 골수형성이상증후군 치료제 임상 3상 성공
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제론, 골수형성이상증후군 치료제 임상 3상 성공
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.01.05 06:02
  • 댓글 0
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유의한 개선 효과 입증...올해 美ㆍEU서 허가 신청

[의약뉴스] 미국 바이오제약회사 제론이 혈액암 치료 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻으면서 올해 승인 신청을 추진하기로 했다.

제론은 4일(현지시각) 재발성, 불응성 또는 적혈구 조혈자극제(ESA)가 부적합한 저위험 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 동종계열 최초의 텔로머레이스 억제제 이메텔스타트(imetelstat)를 평가한 IMerge 임상 3상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표했다.

▲ 제론의 텔로머레이스 억제제 이메텔스타트는 임상 3상 시험에서 저위험 골수형성이상증후군 환자의 수혈 부담을 완화하는데 효과적인 것으로 나타났다.
▲ 제론의 텔로머레이스 억제제 이메텔스타트는 임상 3상 시험에서 저위험 골수형성이상증후군 환자의 수혈 부담을 완화하는데 효과적인 것으로 나타났다.

임상시험 데이터의 1차 분석 결과 이메텔스타트는 8주 차 수혈 비의존(TI)의 1차 효능 평가변수와 24주 차 수혈 비의존의 주요 2차 평가변수를 충족했으며 위약과 비교했을 때 매우 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 이점을 입증했다.

이메텔스타트 치료군(118명)에서 8주 차에 수혈 비의존을 달성한 환자 비율은 39.8%(47명)였고 이에 비해 위약군(60명)은 15.0%(9명)였다.

24주 차 수혈 비의존율은 이메텔스타트 치료군이 28.0%(33명), 위약군이 3.3%(2명)였다.

이메텔스타트 치료군의 8주 차 수혈 비의존 반응자들은 수혈 비의존 지속기간 중앙값이 1년에 근접했고 24주 차 수혈 비의존 반응자들은 수혈 비의존 지속기간 중앙값이 약 1.5년(80주)으로 집계됐다.

또한 고리철적혈모구(RS) 상태, 높은 및 매우 높은 수혈 부담, IPSS 저위험 또는 중등도-1(Intermediate-1) 위험을 포함해 주요 골수형성이상증후군 하위유형에 걸쳐 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 효능 결과가 확인됐다.

이메텔스타트 치료군은 시간이 지남에 따라 헤모글로빈 수치가 위약군 대비 유의하게 증가했으며 적혈구 수혈은 감소했고 유의한 혈액학적 개선-적혈구 비율을 보였다.

새로운 안전성 신호는 없었고 안전성 결과는 이전 임상시험과 일치했다.

제론은 IMerge 임상 3상 시험의 긍정적인 톱라인 결과와 이전 임상시험 데이터를 바탕으로 올해 중반기에 미국에서 신약허가신청서(NDA)를 제출하고 올해 하반기에 유럽연합에서 판매허가신청서(MAA)를 제출할 계획이다.

또 올해 안에 의료학회에서 IMerge 임상 3상 시험의 추가적인 데이터를 발표할 예정이다.

미국 식품의약국(FDA)은 이메텔스타트를 적혈구 조혈자극제 불응 또는 저항성 저위험 또는 중등도-1 위험 골수형성이상증후군으로 인한 수혈 의존성 빈혈이 있는 성인 환자 치료제로서 패스트트랙 심사 대상으로 지정했고 제론의 NDA 순차 제출 요청을 받아들였다.

제론은 미국에서 내년 상반기, 유럽에서 내년 말까지 이메텔스타트를 저위험 골수형성이상증후군 치료제로 출시할 준비를 할 방침이다.

제론의 존 스칼렛 회장 겸 최고경영자는 “오늘은 수혈 부담을 안고 살고 있는 저위험 MDS 환자에게 좋은 날”이라면서 “IMerge 임상 3상 연구 결과는 굉장히 긍정적이었고 수혈 비의존의 강력한 지속성을 보여주며 이러한 환자를 위한 이메텔스타트와 텔로머레이스 억제의 가능성을 실현한다”고 의미를 부여했다.

제론은 이메텔스타트를 재발성 및 불응성 골수섬유증 치료제로도 평가하고 있으며 2024년에 관련 임상 3상 시험인 IMpactMF의 중간 분석 데이터가 나올 것으로 예상하고 있다.


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