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셀렉티스, 프리메라와 미토콘드리아병 치료제 연구 협력
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셀렉티스, 프리메라와 미토콘드리아병 치료제 연구 협력
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.01.03 08:47
  • 댓글 0
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유전자 편집 플랫폼 개발...질병 근원 치료 목표

[의약뉴스] 프랑스 생명공학기업 셀렉티스(Cellectis)가 미국 신생 제약사 프리메라 테라퓨틱스(Primera Therapeutics)와 미토콘드리아병 치료를 위한 유전자 편집 플랫폼 개발을 위해 협력한다.

▲ 셀렉티스와 프리메라는 현재 치료법이 제한적인 미토콘드리아병에 대한 유전자 편집 치료제를 함께 개발하기로 했다.
▲ 셀렉티스와 프리메라는 현재 치료법이 제한적인 미토콘드리아병에 대한 유전자 편집 치료제를 함께 개발하기로 했다.

셀렉티스와 프리메라는 지난달 29일(현지시각) 미토콘드리아병의 근본 원인을 치료하기 위해 생체 내 미토콘드리아 DNA(mtDNA)의 돌연변이를 편집하는데 협력하기로 제휴 계약을 체결했다고 발표했다.

미토콘드리아 DNA의 유전적 변화로 인해 발생하는 유전성 미토콘드리아병은 치료 옵션이 매우 제한적이거나 없으며 종종 유아기 사망을 초래한다.

프리메라는 히비스커스 바이오벤처스와 메이오클리닉의 세포 및 유전자 치료제 엑셀레이터인 메이플라워 바이오벤처스에서 나온 첫 스타트업이다. 질병 치료를 위해 환자의 mtDNA 변이를 정확하게 수정하는 mtDNA 유전자 편집 치료제를 발전시키고 있다.

프리메라는 셀렉티스와 함께 미토콘드리아병에 대한 효과적인 치료를 가능하게 할 수 있는 mtDNA 엔지니어링 툴박스를 공동 개발할 계획이다. 셀렉티스의 획기적인 유전자 편집 연구, 기술, 제조, 임상 개발에 관한 경험은 이러한 프로그램과 미토콘드리아 연구를 신속하게 발전시키는데 귀중한 역할을 할 수 있다.

제휴 계약에 따라 프리메라는 협업 하에 개발된 최대 5개의 제품 후보물질에 대한 독점 전 세계 라이선스 옵션을 실행할 수 있게 된다. 프리메라가 옵션을 실행할 경우 셀렉티스는 개발 및 매출 마일스톤으로 최대 7억5000만 달러와 로열티를 받을 수 있다.

이러한 계약은 셀렉티스가 프리메라 지분 19%를 받고 프리메라 이사회에 합류한다는 다른 계약에 의해 보완된다.

셀렉티스의 앙드레 슐리카 CEO는 “프리메라와의 파트너십은 자사 유전자 편집 역량의 활용을 이전에 탐구되지 않은 분야로 확장한다”며 “이 파트너십은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해서 유전자 편집 기술을 활용해 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 제품 후보물질을 개발한다는 셀렉티스의 사명과 매우 일치한다”고 말했다.


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