[의약뉴스] 미국 제약사 아델릭스(Ardelyx)가 미국에서 만성신장질환 환자의 고인산혈증 치료제 엑스포자(Xphozah, 성분명 테나파노) 승인을 취득하는데 한 걸음 다가섰다.
아델릭스는 미국 식품의약국(FDA)의 신약심사부(OND)와 약물평가연구센터가 엑스포자의 신약허가신청과 관련된 보완요구공문에 대한 이의신청을 받아들이기로 했다고 29일(현지시각) 발표했다.
신약심사부는 답변서를 통해 아델릭스와 FDA 심장ㆍ신장학부서가 협력해 적절한 라벨을 개발할 것을 지시했다. 아델릭스는 결합제 치료로 충분하게 관리되지 않는 고인산혈증 환자에 대한 적응증이 라벨에 반영될 수 있다고 보고 있다.
또한 신약심사부는 아델릭스가 엑스포자 신약허가신청 재제출을 위한 토대를 형성할 구체적인 정보를 결정하기 위해 심장ㆍ신장학부서에 회의를 요청할 것을 안내했다. 아델릭스는 내년 상반기에 허가신청서를 재제출하기 위해서 가능한 한 빨리 회의를 요청할 계획이라고 밝혔다.
이러한 신약심사부의 결정은 지난달에 나온 FDA 심혈관ㆍ신장약물자문위원회의 의견에 따른 것으로, 자문위원회는 투표를 걸쳐 9대 4로 엑스포자를 투석 중인 성인 만성신장질환 환자에게 단독요법으로 투여했을 때 혈청인 조절을 위한 치료 이점이 위험성보다 크다고 결론 내렸다. 또한 10대 2, 기권 1표로 엑스포자와 인 결합제 병용요법의 이점이 위험성보다 크다고 판단했다.
혈청인 조절을 위한 엑스포자 신약허가신청은 환자 1,200명 이상이 참가한 임상 3상 시험 3건이 포함된 종합적인 개발 프로그램에 의해 뒷받침된다. 엑스포자는 모든 임상시험 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족했다.
엑스포자는 승인될 경우 고인산혈증이 있는 투석 중인 만성신장질환 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 인산염 흡수 억제제가 될 수 있다.
앞서 FDA는 2021년 7월에 엑스포자 승인을 거절하는 보완요구공문을 발행하면서 추가적인 임상시험을 수행할 필요가 있다고 요구한 바 있다. 이에 아델릭스는 보완요구공문에 대해 이의를 제기하는 분쟁 해결 요청을 제출했다.
아델릭스의 마이크 라브 최고경영자는 “우리는 신약심사부가 이의신청을 받아들이면서 매일 식사 때마다 인 수치를 조절하는데 어려움을 겪는 투석 환자 40만 명 이상에게 혁신을 제공하는 것의 중요성에 관한 강력한 메시지를 내놓았다고 믿고 있다”고 말했다.
이어 “지난 60년 이상 동안 의사들이 환자를 위해 선택할 수 있는 유일한 옵션은 인 결합제뿐이었고 환자들은 새로운 메커니즘을 가진 치료제를 절실히 필요로 하고 있다”며 “오늘은 지난 10년 이상 동안 엑스포자 개발을 지원해 온 광범위한 신장질환 커뮤니티의 모든 구성원과 아델릭스에게 중대한 날이다”고 강조했다.
그러면서 “FDA와 협력해 이 혁신적인 의약품을 환자와 의사에게 제공할 수 있길 기대하고 있다”고 덧붙였다.
