[의약뉴스] 화이자의 B형 혈우병 유전자 치료제 후보물질이 임상 3상 시험에서 현재 표준요법보다 우수한 것으로 확인됐다.
화이자는 중등도 중증에서 중증의 B형 혈우병을 앓는 성인 남성 환자의 치료제로 피다나코진 엘라파보벡(fidanacogene elaparvovec)을 평가한 임상 3상 BENEGENE-2 연구에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 29일(현지시각) 발표했다.
피다나코진 엘라파보벡은 통상적 치료의 일환으로 투여된 제9인자(FIX) 예방요법과 비교했을 때 모든 출혈의 연간출혈률(ABR)에서 비열등성 및 우수성에 대한 1차 평가변수를 충족했다.
피다나코진 엘라파보벡 5e11 vg/kg 단회 투여 이후 12주 차부터 15개월까지 평균 연간출혈률은 1.3으로 집계됐고 이에 비해 치료 전 최소 6개월 도입기 동안 연간출혈률은 4.43이었다..
이는 유전자 치료제가 연간출혈률을 71% 감소시켰다는 것을 의미한다.
또한 주요 2차 평가변수 결과에 따르면 피다나코진 엘라파보벡으로 치료받은 환자들의 치료된 연간출혈률은 78% 감소했고 연간 주입률은 92% 감소했다.
피다나코진 엘라파보벡은 전반적으로 양호했고 안전성 프로파일이 임상 1/2상 결과와 일치했다.
중대한 이상반응은 환자 7명(16%)에서 14건이 보고됐고 이 가운데 2건(십이지장 궤양 출혈, 간 효소 수치 상승)이 치료와 관련이 있는 것으로 평가됐다.
사망, 주입 반응, 혈전성 사건, 9인자 항체와 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.
이 임상시험에 참가한 환자는 15년에 걸친 장기 연구의 일환으로 계속 평가될 예정이다.
피다나코진 엘라파보벡은 생체공학적 아데노관련바이러스(AAV) 캡시드와 고활성도 인간 응고 9인자 유전자를 포함하는 새로운 벡터 치료제다.
정기적인 외인 9인자 투여 대신 1회 치료를 통해 9인자를 생산할 수 있도록 하는 것이 목적이다.
미국 식품의약국(FDA)은 피다나코진 엘라파보벡을 혁신치료제, 첨단재생의약치료제(RMAT), 희귀의약품으로 지정했으며 유럽의약품청(EMA)은 프라임(PRIority MEdicines) 및 희귀의약품으로 지정했다.
화이자는 내년 초에 규제기관들과 이러한 임상시험 데이터에 대해 논의할 계획이다. 추가적인 주요 데이터도 내년 초에 공개할 예정이다.
화이자 글로벌제품개발부 암ㆍ희귀질환 최고개발책임자 크리스 보쇼프 박사는 “화이자는 지난 30년 이상 동안 혈액질환에 대한 치료제를 개발하고 상용화한 경험이 있고 혈우병을 앓는 사람들이 지속적으로 직면하는 중요한 어려움을 깊이 이해하고 있다”고 말했다.
이어 “우리는 B형 혈우병을 앓는 사람을 위한 최신 혁신을 발전시킨 것을 자랑스럽게 생각하고 있고 이 유전자 치료제 후보물질의 잠재력에 고무돼 있다”면서 “임상시험에 참가한 사람과 이 혁신적인 연구에 기여한 연구자에게 매우 감사드린다. 혈우병을 앓는 사람을 위해 유전자 치료제의 잠재력을 최대한 실현하기 위해 노력하고 있다”고 덧붙였다.
화이자는 현재 B형 혈우병, A형 혈우병, 듀센형 근이영양증 등 미충족 수요가 높은 질환 환자를 위한 유전자 치료제를 조사하는 임상 3상 프로그램 3건을 진행하고 있다.
또한 항체를 보유하고 있거나 없는 A형 및 B형 혈우병 환자의 치료제로 새로운 피하주사형 치료 옵션 마스타시맙(marstacimab)을 조사하는 임상 3상 시험을 진행 중이다.
