[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약사 입센의 희귀질환 치료제 팔로바로텐(palovarotene)의 승인을 거절했다.
입센은 23일(현지시각) 미국 FDA가 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)을 앓는 사람에서 새로운 비정상적인 골형성(이소성 골화증) 감소를 위한 치료제 팔로바로텐의 신약허가신청에 대한 보완요구서한(CRL)을 보내왔다고 발표했다.
이 보완요구서한은 앞서 FDA가 지난 10월에 팔로바로텐 임상시험 데이터에 대한 추가 정보를 요청한 것과 관련이 있다.
다만 기존 연구 이외의 추가적인 효능 또는 안전성 데이터가 요청된 것은 아니라 것이 사측의 설명이다.
입센은 2023년 1분기에 FDA 요청에 답변할 계획이며 이후 FDA가 심사를 완료하는데 6개월이 소요될 것으로 예상하고 있다.
FDA는 팔로바로텐에 대한 내분비ㆍ대사약물자문위원회 회의 일정을 새로 정하지는 않았다.
진행성 골화성 섬유이형성증은 근육, 힘줄, 인대 같은 연질 및 결합 조직에서 영구적이고 지속적인 뼈 형성을 유발하는 초희귀질환이다.
관절과 신체 다른 부위에 지속적으로 뼈가 축적되며 급속한 뼈 형성을 유발하는 악화 에피소드가 발생하기 때문에 환자의 이동성과 기능이 심각하게 제한될 수 있다.
전 세계에서 진행성 골화성 섬유이형성증 환자는 약 900명이 있는 것으로 추정된다. 환자들은 비정상적인 뼈 형성 때문에 목, 등, 어깨, 가슴, 다리, 팔 관절을 움직일 수 있는 능력을 영구적으로 잃게 될 수 있다.
입센의 연구개발부 총괄 하워드 메이어 부사장은 “팔로바로텐에 대한 심사 일정이 연장되기는 했지만 요청된 정보를 제공하기 위해 FDA와 계속 협력하고 있다"면서 "팔로바로텐이 새로운 비정상적인 뼈 형성을 감소시키면서 FOP 진행을 늦추는 혁신적인 치료제가 될 가능성이 있다고 믿는다”고 밝혔다.
이어 “현재 미국에서 FOP를 앓는 사람들은 질병 진행을 늦출 수 없는 승인된 치료 옵션이 없는 상황이며 이는 FOP에 대한 잠재적인 치료 옵션을 제공하려는 자사의 확고한 이유”라고 덧붙였다.
입센의 팔로바로텐은 앞서 캐나다와 아랍에미리트에서 적절한 환자에게 사용할 수 있도록 허가된 바 있으며 소호노스(Sohonos)라는 제품명으로 발매됐다.
