[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 요소회로이상증 치료를 위한 미국 제약사 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)의 신약 올프루바(Olpruva, 페닐부틸산나트륨)를 승인했다.
에이서와 스위스 제약사 릴리프 테라퓨틱스(Relief Therapeutics)는 미국 FDA가 카르바밀인산 합성효소(CPS), 오르니틴 카르바밀전달효소(OTC), 아르기노숙신산 합성효소(AS)의 결핍을 수반하는 요소회로이상증(UCD) 환자의 치료제로 올프루바 현탁액을 승인했다고 27일(현지시각) 발표했다.
요소회로질환은 혈액 속에 해로운 암모니아의 축적을 유발할 수 있는 희귀 유전질환 그룹이다. 암모니아 수치가 조절되지 않을 경우 뇌 손상과 신경인지장애를 초래할 수 있다.
시간이 지나면서 암모니아가 증가하는 것은 심각한 일이며 이에 따라 식이 단백질을 제한하고 암모니아 수치 조절에 도움이 되는 대체 약물 옵션을 확보하는 것이 중요하다.
올프루바는 신청자가 승인을 위해 부분적으로 제3자 데이터에 의존할 수 있도록 하는 규제 경로인 연방식품의약품화장품법(FDCA) 505(b)(2)를 통해 승인됐다.
에이서는 신약허가신청서(NDA)에서 CPS, OTC, AS 결핍을 수반하는 요소회로이상증 환자의 만성 관리를 위한 보조요법제로 승인된 부페닐(Buphenyl) 분말에 대한 전임상 및 임상 안전성ㆍ효능 데이터를 인용했다. 또한 올프루바와 부페닐 분말의 생체이용률 및 생물학적 동등성을 평가한 연구 등에서 나온 추가적인 데이터를 제출했다.
에이서의 크리스 셸링 설립자 겸 최고경영자는 “처음으로 단회 봉투로 포장된 혁신적인 페닐부틸산나트륨 제형인 올프루바에 대한 FDA 승인은 희귀질환을 앓는 사람을 위한 새롭고 차별화된 치료 옵션을 개발하기 위한 지속적인 노력의 정점이다”고 말했다.
이어 “이제 요소회로이상증 환자들은 기존 치료에서 겪을 수 있는 몇 가지 문제를 해결하기 위한 대체 치료 옵션으로 올프루바를 갖게 됐다”며 “이 치료가 어려운 질병을 앓고 있는 사람을 위해 새로 승인된 치료 선택권을 제공할 수 있어 기쁘다”고 밝혔다.
올프루바는 에이서가 FDA로부터 승인을 취득한 첫 번째 제품이다. 에이서는 올프루바 승인을 통해 4250만 달러의 기업 대출을 받을 수 있게 됐으며 이를 통해 2023년 하반기까지 기업 운영에 충분한 자금을 확보했다고 전했다.
