[의약뉴스] 미국 제약사 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)가 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 승인에 재도전한다.
인터셉트는 23일(현지시각) 비알코올성 지방간염으로 인한 간경변 전단계 간 섬유증이 있는 환자의 치료제로 오베티콜릭산(obeticholic acid, OCA)의 승인을 취득하기 위한 신약허가신청서를 재제출했다고 발표했다.
이번 재제출은 NASH로 인한 간경변 전단계 간 섬유증 환자를 대상으로 실시된 중추적 임상 3상 REGENERATE 연구에서 나온 긍정적인 중간 18개월 분석 2개를 포함해 OCA NASH 임상 개발 프로그램에서 나온 증거에 의해 뒷받침된다.
REGENERATE 분석에서 오베티콜릭산 25mg 치료는 NASH 악화 없이 간 섬유증을 최소 1단계 이상 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났으며 치료 이전에 병이 더 진행된 환자에서 더욱 두드러진 개선 효과를 보였다.
또한 혈중 간 효소 수치, 비침습적 간경화도 측정을 포함한 다른 간 질환 척도에서 치료 18개월, 48개월 이후 용량 의존적인 개선이 관찰됐다. NASH에 대한 최대 규모인 안전성 데이터베이스의 상세한 분석에서는 오베티콜릭산의 투여를 뒷받침하는 모니터링 가능하고 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로파일이 확인됐다.
인터셉트의 제리 두르소 최고경영자는 “NASH로 인한 섬유증 치료제로 NDA를 재제출하게 돼 기쁘게 생각한다. 이는 환자와 의사, 연구원, 인터셉트 직원의 노력과 헌신으로 가능했던 성과이며 NASH 커뮤니티에게 중요한 이정표다”고 말했다.
이어 “NASH는 미국에서 가장 빠르게 증가하고 있는 간 이식 원인으로 NASH로 인한 섬유증을 앓는 사람을 위한 승인 치료제가 시급한 상황이다. OCA는 여러 분석에 걸쳐 일관되고 통계적으로 유의한 항섬유화 효능이 입증됐고 승인될 경우 기본요법으로 자리 잡을 가능성이 있다. NDA 심사 과정 동안 FDA와 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
인터셉트는 FDA가 이 허가신청서를 심사기간이 6개월인 Class 2 재제출로 분류할 것으로 예상하고 있다.
앞서 FDA는 2020년에 오베티콜릭산의 예측된 이점이 불분명하고 잠재적인 위험성보다 충분히 크지 않다고 지적하면서 비알코올성 지방간염으로 인한 섬유증 치료제로 승인하는 것을 거절한 적이 있다.
현재 미국에서 오베티콜릭산은 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제로 승인됐고 오칼리바(Ocaliva)라는 제품명으로 발매됐다. 간경변을 동반한 환자에서는 간질환 악화 또는 간부전을 야기할 수 있는 것으로 알려졌다.
