[의약뉴스] 일라이 릴리가 네덜란드 프로큐알 테라퓨틱스(ProQR Therapeutics)와의 RNA 편집 라이선싱 계약을 확대하기로 했다.
릴리와 프로큐알은 22일(현지시각) 새로운 유전자 의약품의 발굴, 개발, 상용화에 중점을 둔 라이선싱 및 제휴 계약 확대를 발표했다.
두 회사는 2021년 9월에 프로큐알의 Axiomer RNA 편집 플랫폼을 사용해 간과 신경계 유전질환 표적 최대 5개에 대한 새로운 의약품을 발굴, 개발, 상용화하기 위한 글로벌 라이선싱 및 연구 제휴를 체결한 바 있다.
회사 측은 현재까지의 작업 과정을 통해 이뤄진 플랫폼의 발전이 편집 효율성을 크게 증가시키고 간과 신경계에 대한 생체 분포를 개선해 알려진 돌연변이를 교정할 뿐만 아니라 특정 전사물에 보호 변이체를 삽입하는 새로운 응용 가능성을 열었다고 설명했다.
이번 협업 확대를 통해 릴리와 프로큐알은 Axiomer 플랫폼의 추가적인 응용 방법을 탐색하면서 미충족 의료 수요가 높은 질환을 앓는 사람을 위한 새로운 혁신적인 치료제를 조사할 계획이다.
릴리는 프로큐알의 Axiomer 플랫폼을 사용해 추가적인 중추신경계 및 말초신경계 표적에 접근할 수 있게 됐다. 프로큐알은 릴리로부터 계약금과 지분투자를 포함해 7500만 달러를 받을 예정이다.
차후 릴리는 프로큐알에게 5000만 달러를 추가 지급하고 파트너십을 더욱 확대하는 옵션을 행사할 수 있다.
또한 프로큐알의 자체 파이프라인을 위해 독점적인 전달 기술에 대한 접근성을 제공하기로 선택할 수 있다.
프로큐알은 기존 계약과 이번 계약 확대를 바탕으로 최대 약 37억5000만 달러의 연구, 개발, 상용화 마일스톤과 제품 매출 기반 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖게 됐다.
릴리 유전의학부문 수석부사장 앤드류 애덤스 박사는 “미래 의약품을 발굴하고 개발하기 위해서는 시간과 지속적인 혁신, 가장 중요하게는 협업이 필요하다”며 “지금까지 프로큐알의 파트너와 이룬 진전에 깊은 인상을 받았고 RNA 편집이 다른 영구적인 치료에 대한 중요한 대안이 될 수 있다는 확신을 갖고 있다”고 말했다.
프로큐알의 다니엘 드 보어 설립자 겸 CEO는 “자사의 Axiomer RNA 편집 기술 플랫폼을 활용하는 릴리와의 협업은 계속 잘 진행되고 있다"면서 "릴리가 추가적인 표적과 함께 더 많은 표적을 선택할 수 있도록 하는 옵션을 포함하도록 파트너십을 확대하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “릴리는 RNA 치료 분야의 선도기업으로 파트너십 확대는 자사의 ADAR 매개 RNA 편집 리더십, 강력한 IP 자산, 광범위하게 적용 가능한 Axiomer 플랫폼 기술의 잠재력에 대한 또 다른 검증”이라며 “릴리와 함께 환자의 삶에 영향을 주기를 기대한다”고 덧붙였다.
