[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 혈우병 B에 대한 최초의 유전자 치료제 승인을 권고했다.
글로벌 제약사 CSL은 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 에트라나코진 데자파보벡(etranacogene dezaparvovec)의 조건부 판매 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 16일(현지시각) 발표했다.
에트라나코진 데자파보벡은 성인 혈우병 B 환자에서 한 번의 주입으로 연간 출혈률을 감소시킬 수 있는 아데노관련바이러스 벡터 기반 유전자 치료제다.
에트라나코진 데자파보벡의 임상 개발은 네덜란드 제약사 유니큐어(uniQure)가 다년간 주도해왔고 CSL은 2021년에 독점 글로벌 권리에 대한 라이선스를 취득했다.
CHMP의 긍정적인 의견은 유럽연합에서 의약품 승인 권한을 가진 유럽 집행위원회에 의해 심사될 예정이다.
에트라나코진 데자파보벡이 유럽 집행위원회에 의해 승인될 경우 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 혈우병 B를 앓는 사람을 위한 최초의 유전자 치료제가 될 것이며 헴제닉스(Hemgenix)라는 이름으로 판매될 예정이다.
앞서 헴제닉스는 지난달에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 제9혈액응고인자(Factor IX) 예방요법을 사용하고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈을 경험했거나 반복적인 심각한 자연 출혈 에피소드가 있는 성인 혈우병 B 환자 치료를 위한 유전자 치료제로 승인된 바 있다.
이번 CHMP 권고는 혈우병 B에 대해 실시된 역대 최대 규모의 유전자 치료제 임상시험인 중추적 HOPE-B 시험의 결과를 기반으로 한다.
에트라나코진 데자파보벡으로 치료받은 혈우병 B 환자는 평균 9인자 활성도가 안정적이고 지속적으로 증가했고 조정된 연간출혈률이 64% 감소한 것으로 나타났다. 에트라나코진 데자파보벡 주입 이후 환자의 96%는 일상적인 9인자 예방요법을 중단했다.
또한 24개월 분석 결과 에트라나코진 데자파보벡의 지속적인 효과가 확인됐다. 임상 환경에서 에트라나코진 데자파보벡은 전반적으로 내약성이 양호했고 중대한 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았다.
CSL 글로벌규제업무 총괄 르콩트 브리셋 수석부사장은 “CHMP의 긍정적인 의견은 유럽 혈우병 B 환자에게 이 획기적인 혁신을 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있도록 한다”고 말하며 “유럽에서 이 규제 이정표에 도달할 수 있도록 도와준 모든 이들에게 감사드린다”고 밝혔다.
