[의약뉴스] 미국 생명공학기업 라이젤 파마슈티컬스(Rigel Pharmaceuticals)가 미국에서 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 신약을 승인 받았다.
라이젤은 FDA가 레즐리디아(Rezlidhia, 성분명 올루타시데닙) 캡슐을 감수성 IDH1(Isocitrate dehydrogenase-1) 돌연변이가 있는 재발성 또는 불응성(R/R) 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 치료제로 승인했다고 1일(현지시각) 발표했다.
레즐리디아는 변이 IDH1(mIDH1)에 결합하고 억제하면서 2-히드록시글루타레이트 수치를 감소시키고 골수 세포의 정상적인 세포 분화를 회복시키는 경구용 저분자 mIDH1 억제제다.
이번 승인은 mIDH1 R/R AML 환자 153명을 대상으로 레즐리디아 150mg 1일 2회 단독요법을 평가한 개방표지 임상 2상 연구의 데이터에 의해 뒷받침된다.
효능 평가가 가능한 집단은 중간 분석 컷오프 시점 기준 최소 6개월 이전에 레즐리디아 치료를 시작하고 IDH1 변이가 확인된 환자 147명이었다.
시험 결과 1차 평가변수인 완전관해(CR) 및 부분적인 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 비율이 35%(51/147)로 나타났으며 반응 지속기간 중앙값은 25.9개월로 집계됐다.
CR 또는 CRh까지 걸린 기간의 중앙값은 1.9개월이다. CR+CRh 환자 가운데 92%(47/51)는 CR에 도달했고 반응 지속기간 중앙값은 28.1개월로 분석됐다.
이 연구에서 레즐리디아는 내약성이 양호했고 이상반응 프로파일은 대부분 치료 중인 AML 환자가 경험하는 증상 또는 질환의 특징이었다.
분화증후군은 환자의 16%에서 관찰됐는데 대부분의 경우 복용 중단과 코르티코스테로이드로 관리할 수 있었다.
환자의 23%에서는 간 기능 지표의 증가로 나타나는 간독성이 발생했고 대부분 용량 조절로 관리 가능했다.
라이젤의 라울 로드리게스 CEO는 “제품의 효능과 안전성을 뒷받침하는 데이터 강점을 바탕으로 레즐리디아의 승인을 획득하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “레즐리디아는 일반적으로 임상 결과가 좋지 않은 환자에게 새로운 중요한 경구 치료 옵션을 제공한다”며 “또한 이 승인은 라이젤의 상용화 혈액-종양학 포트폴리오를 크게 강화하고 확장한다”고 강조했다.
라이엘은 올해 8월에 포마 테라퓨틱스(Forma Therapeutics)와 레즐리디아의 개발, 생산, 상용화를 위한 독점 전 세계 라이선스 계약을 체결했다.
계약 조건에 따라 라이젤은 미국에서 레즐리디아의 출시와 상용화를 담당하며 미국 외 지역에서는 잠재적인 파트너와 협력하면서 제품을 더욱 개발하고 상용화할 계획이다.
