[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스의 뒤쉔 근육 영양장애(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 유전자 치료제를 신속 심사한다.
사렙타는 FDA가 보행 가능한 뒤쉔 근육 영양장애 환자를 위한 치료제 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)의 신속 승인을 요청하는 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 접수했다고 28일(현지시각) 발표했다.
SRP-9001은 사렙타가 스위스 제약기업 로슈와의 파트너십을 통해 개발하고 있는 유전자 치료제 후보물질이다.
FDA는 SRP-9001을 우선 심사 대상으로 지정했고 심사 기한을 내년 5월 29일까지로 정했다.
뒤쉔 근육 영양장애는 디스트로핀 유전자 돌연변이로 인해 막에서 근육의 충격 흡수 역할을 하는 디스트로핀이 부족한 것이 특징인 희귀 신경근육 유전질환이다.
SRP-9001은 디스트로핀의 단축된 기능적 형태를 암호화하는 유전자를 근육에 전달함으로써 뒤쉔 근육 영양장애의 근인을 치료하도록 설계됐다.
승인될 경우 뒤쉔 근육 영양장애의 근본 원인을 치료하는 최초의 1회 투여용 유전자 치료제가 될 수 있다.
SRP-9001 BLA는 풍부한 전임상 증거와 함께 SRP-9001-103(ENDEAVOR) 연구, SRP-9001-101 및 SRP-9001-102 연구, 성향점수 가중 외부 대조군과의 기능 결과를 비교한 임상 3상 시험 3건의 통합 분석에서 나온 효능 및 안전성 데이터를 포함한다.
치료 환자 80명 이상에 대한 임상 결과에 따르면 SRP-9001은 치료 후 1년, 2년, 최대 4년 등 여러 시점에서 긍정적인 결과를 입증했고 일관된 안전성 프로파일을 나타냈다.
또한 SRP-9001은 4~7세의 뒤쉔 근육 영양장애 환자 125명을 모집한 글로벌 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험인 EMBARK(SRP-9001-301)에서 연구되고 있다.
EMBARK는 환자 등록이 완료됐고 2023년 말에 결과가 나올 것으로 예상된다.
사렙타는 EMBARK를 SRP-9001 시판 후 확증적 임상시험으로 제안했다.
사렙타 테라퓨틱스의 더그 잉그램 최고경영자는 “뒤쉔 근육 영양장애는 매일 매시간 아이들의 근육과 기능을 상실하게 하는 끊임없이 퇴행적이고 언제나 치명적인 질환”이라고 말했다.
이어 “신속 승인을 위한 BLA 제출과 FDA의 BLA 접수 및 심사는 가능한 한 빨리 뒤센 환자에게 삶을 변화시킬 수 있는 유전자 치료제를 제공하기 위한 노력에서 매우 중요한 이정표”라며 “심사 과정 동안 FDA와 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
사렙타는 SRP-9001의 전 세계 개발 및 생산을 담당하고 있고 FDA 승인이 이뤄질 경우 미국에서 SRP-9001을 상용화할 계획이다.
사렙타는 2019년 12월에 로슈의 글로벌 활동 범위, 상업적 입지, 규제 전문성을 활용해 미국 외 국가에서 SRP-9001에 대한 접근을 가속화하기 위해 로슈와 제휴를 체결했다.
