[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약회사 바이오마린 파마슈티컬의 혈우병 A 유전자 치료제 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec)에 관한 자문위원회 회의를 취소했다.
바이오마린은 FDA로부터 록타비안의 생물학적제제 허가신청(BLA)에 관해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 더 이상 소집할 계획이 없다는 통보를 받았다고 23일(현지시각) 발표했다.
록타비안은 중증 혈우병 A 성인 환자를 위한 AAV(아데노관련바이러스) 유전자 치료제다. 유럽에서는 올해 8월에 조건부 판매 허가됐지만 미국에서는 아직 허가되지 않았다.
바이오마린은 2020년 8월에 FDA로부터 이 유전자 치료제의 허가 신청에 대한 보완요구서한을 수령한 이후 글로벌 임상 3상 시험 GENEr8-1의 2년 결과를 비롯한 임상 개발 프로그램의 데이터를 포함해 승인을 재신청했다.
올해 10월에 바이오마린은 록타비안의 BLA 재제출이 FDA에 의해 접수됐으며 전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 내년 3월 31일까지로 정해졌다고 밝혔다.
당시 FDA는 자문위원회 회의를 소집할 계획을 전달하지 않았지만 나중에 자문위원회 회의를 열기로 결정했었다. 다만 날짜를 명시하지는 않았다고 한다.
FDA가 자문위원회 회의를 취소한 이유는 공개되지 않았다. 바이오마린은 승인 예상 일자를 기반으로 미국 출시를 준비하고 있는 것으로 알려졌다.
바이오마린 연구개발부 총괄 행크 훅스는 “BLA 심사는 역동적인 과정이다. 중증 혈우병 A 환자에게 잠재적으로 획기적인 치료 선택권을 제공하기 위해 노력하는 동안 FDA의 지속적인 관여에 감사하고 있다”고 말하며 “신청 심사를 위한 당국과의 추가적인 대화를 기대한다”고 덧붙였다.
바이오마린은 미국 캘리포니아주 노바토에 위치한 유전자 치료제 생산시설에 대한 FDA의 허가 전 실사는 계획대로 진행될 예정이라고 전했다.
