[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 네덜란드 기반 제약회사 아르젠엑스의 전신 중증근무력증 치료제 피하주사 제형을 신속 심사한다.
아르젠엑스는 FDA가 전신 중증근무력증(gMG)을 앓는 성인 환자의 치료를 위한 피하주사용(SC) 에프가티지모드(efgartigimod)에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 우선 심사하기로 받아들였다고 22일(현지시각) 발표했다.
전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 내년 3월 20일까지로 정해졌다.
에프가티지모드는 미국에서 2021년에 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 중증근무력증 환자의 치료를 위해 정맥 투여하는 제형으로 승인된 바 있으며 비브가르트(Vyvgart)라는 제품명으로 발매됐다.
피하주사용 에프가티지모드는 미국 할로자임(Halozyme)의 ENHANZE 약물 전달 기술인 재조합 인간 히알루로니다아제 PH20(rHuPH20)을 통해 공동 제형화됐다.
ENHANZE는 일반적으로 정맥 주입을 통해 투여하는 생물학적제제의 피하주사 전달을 가능하게 한다.
이번 허가 신청은 전신 중증근무력증 환자를 대상으로 피하주사용 에프가티지모드와 정맥주사용 비브가르트의 약력학적 효과에 대한 비열등성을 평가한 임상 3상 ADAPT-SC 연구 데이터를 근거로 하고 있다.
등록된 환자의 대다수는 AChR 항체 양성이었지만 AChR 항체가 검출되지 않은 환자도 연구에 포함됐다.
시험 결과 1차 평가변수인 기저 시점부터 29일 차까지 총 면역글로불린 G(IgG)의 감소 측면에서 피하주사용 에프가티지모드와 비브가르트의 비열등성이 입증됐다.
피하주사용 에프가티지모드로 치료받은 환자군의 평균 총 IgG 감소는 66.4%, 비브가르트 치료군의 경우 62.2%였다.
이러한 결과는 AChR 항체를 가진 환자와 AChR 항체가 검출되지 않은 환자를 포함해 전체 모집단에서 일관됐다. 또한 피하주사용 에프가티지모드 치료군의 69.1%는 중증근무력증 일상생활 수행능력(MG-ADL) 평가척도 점수 개선에 관한 반응자로 확인됐다.
피하주사용 에프가티지모드에 대한 안전성 프로파일은 비브가르트에 대한 임상 3상 ADAPT 연구와 일치했다.
내약성이 전반적으로 양호했고 가장 흔한 이상반응은 생물학적제제를 피하 투여했을 때 흔히 관찰되는 부작용인 주사부위반응이었다.
아르젠엑스의 키스 우즈 최고운영책임자는 “FDA의 BLA 접수는 이 쇠약성 질병을 갖고 삶을 헤쳐나가는 환자들의 고유한 질병 경험을 반영하는 광범위한 gMG 치료 제품을 제공하겠다는 자사의 비전을 충족시키는데 있어 흥미로운 진전”이라며 “다양한 투여와 맞춤 투여 일정을 통해 환자에게 여러 치료 방법을 제시할 수 있는 SC 에프가티지모드의 잠재력에 흥분하고 있다”고 밝혔다.
이어 “PDUFA 날짜가 정해짐에 따라 자사의 두 번째 상용 제품 출시를 진행할 준비를 하고 있으며 gMG 환자를 위한 또 다른 동종계열 최초의 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
