[의약뉴스] 프랑스 제약회사 사노피가 유럽에서 한랭응집소병 환자 치료제 승인을 획득했다.
사노피는 지난 17일(현지시각) 유럽 집행위원회(EC)가 성인 한랭응집소병 환자의 용혈성 빈혈 치료제 엔제이모(Enjaymo, 성분명 수팀리맙)의 판매를 허가했다고 발표했다.
한랭응집소병은 신체 면역체계가 건강한 적혈구를 잘못 공격하며 용혈로 알려진 적혈구 파열을 유발하는 희귀하고 심각한 만성 자가면역 용혈성 빈혈이다.
미국, 유럽, 일본에서 약 12,000명의 사람에게 영향을 미치는 것으로 추산되며 심각한 피로, 혈전색전성 사건 및 사망 위험 증가와 관련이 있다.
엔제이모는 현재 한랭응집소병에 승인된 유일한 치료제다. 고전적 보체 경로 특이성 세린 프로테아제 C1s를 선택적으로 표적으로 하고 억제하도록 설계된 동종계열 최초의 인간화 단클론항체다.
유럽 집행위원회 승인은 임상 3상 시험 CADENZA와 CARDINAL 시험에서 나온 데이터를 기반으로 한다. CADENZA는 최근 수혈 이력이 없는 성인 한랭응집소병 환자를 대상으로 실시된 이중맹검, 위약대조 연구이며 CARDINAL은 최근 수혈 이력이 있는 한랭응집소병 환자를 대상으로 실시된 개방표지 단일군 연구다.
엔제이모는 CADENZA 시험의 Part A에서 1차 복합 평가변수 및 모든 2차 평가변수를 충족해 용혈 억제, 헤모글로빈 수치 증가, FACIT(Functional Assessment of Chronic Illness Therapy)-피로 척도 점수의 임상적으로 유의미한 개선 효과를 나타냈다. 허용 가능한 안전성 프로파일을 보였고 전반적으로 내약성이 양호했다.
사노피 글로벌개발부문 글로벌 총괄 겸 최고의료책임자 디트마르 베르거는 “이 승인은 사람들의 삶을 변화시키는 최초 및 동종 최고의 의약품을 개발하기 위한 우리의 열망을 보여준다”고 밝혔다.
이어 “지금까지 유럽 환자들은 질병 관리를 위해 한랭을 피하거나 수혈, 오프라벨 치료에 의존해야 했다”며 “엔제이모의 승인은 처음으로 환자들에게 한랭응집소병으로 인한 일상 경험 및 치료에 의미 있는 차이를 만들 수 있는 치료제를 제공한다”고 강조했다.
독일 뒤스부르크-에센 대학병원의 알렉산더 로스 박사는 “수년 동안 계속될 수 있는 진단 여정과 함께 한랭응집소병에서 삶의 질에 대한 피로의 영향은 종종 환자를 쇠약하게 만들고 암 관련 빈혈, 기타 자가면역질환 같은 질환들과 유사하다”며 “이제 유럽 임상의들은 환자를 위해 매우 필요했던 치료 옵션을 갖게 됐다”고 말했다.
앞서 엔제이모는 올해 2월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 성인 한랭응집소병 환자에서 용혈로 인한 수혈 필요성 감소 용도로 허가된 바 있다. 일본 후생노동성은 올해 6월에 엔제이모를 허가했다.
