[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 미국 바이오제약회사 아델릭스(Ardelyx)의 신장질환 환자 치료제 엑스포자(Xphozah, 성분명 테나파노)의 승인을 권고했다.
아델릭스는 16일(현지시각) 투석을 받고 있는 성인 만성 신장질환 환자에서 혈청 인 조절을 위한 치료제인 엑스포자에 대한 FDA 심혈관ㆍ신장약물자문위원회(CRDAC)의 회의 결과를 전했다.
자문위원회는 투석 중인 성인 만성 신장질환 환자에서 엑스포자를 단독요법으로 투여했을 때 혈청 인 조절 이점이 위험성보다 크다고 찬성 9표, 반대 4표로 결론 내렸다.
또한 엑스포자를 인결합제와 병용 투여할 경우 치료 이점이 위험성보다 크다고 찬성 10표, 반대 2표, 기권 1표로 결정했다.
이러한 자문위원회 검토는 엑스포자의 안전성과 효능을 평가하기 위해 1,200명 이상의 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 3건을 포함한 종합적인 개발 프로그램의 결과를 기반으로 한다. 엑스포자는 모든 임상시험에서 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족시켰다.
자문위원회 권고 의견은 구속력은 없지만 FDA 약물평가연구센터의 신약평가부서가 아델릭스의 보완요구서한 이의신청에 대한 결정을 내릴 때 고려될 예정이다. 신약평가부서는 30일 내에 아델릭스의 이의신청에 대한 답변을 제시할 것으로 예상되고 있다.
앞서 FDA는 작년 7월에 테나파노 승인 신청 심사 이후 치료 효과의 규모가 작고 임상적 유의성이 불분명하다고 평가하며 임상적으로 유의한 치료 효과를 증명하는 추가적인 임상시험을 수행할 것을 요청하는 보완요구서한을 아델릭스에게 전달한 바 있다.
아델릭스의 마이크 라브 최고경영자는 “환자들은 인결합제 계열로 제한돼 있는 현재 사용 가능한 치료에도 불구하고 혈청 인 수치를 조절하는데 어려움을 겪고 있다”며 “오늘 CRDAC 투표는 만성 신장질환 커뮤니티에게 유망한 발전이다”고 말했다.
이어 “우리는 1,200명 이상의 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 3건의 데이터가 미국에서 투석을 받고 있는 성인 만성 신장질환 환자의 혈청 인 조절을 위한 엑스포자의 승인을 뒷받침한다고 확신한다”며 “오늘 논의에 따라 자문위원회 의견, 환자의 수요, 광범위한 신장 커뮤니티의 설득력 있는 목소리가 이의신청에 대한 FDA의 결정에 반영되길 희망한다”고 밝혔다.
엑스포자는 아델릭스가 발굴하고 개발한 동종계열 최초의 인산염 흡수 억제제(phosphate absorption inhibitor, PAI)다. 나트륨 수소 교환통로 3(NHE3) 억제를 위해 장에 국소적으로 작용하고 인산염 흡수의 주요 경로인 세포주위 경로를 통한 인산염 흡수를 감소시키는 독특한 차단 메커니즘을 갖고 있다.
엑스포자가 승인될 경우 혈청 인 감소를 위해 1일 2회 경구 복용하는 최초이자 유일한 인산염 흡수 억제제가 될 수 있다.
