[의약뉴스] 미국 제약기업 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 혈우병 A 유전자 치료제의 미국 승인이 추가로 연기될 수 있다고 밝혔다.
바이오마린은 7일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 심사 중인 성인 중증 혈우병 A 환자를 위한 AAV 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 생물학적제제 허가신청서(BLA)에 대한 진행 상황을 전했다.
미국 FDA는 BLA 심사의 일환으로 미국 캘리포니아주 노바토에 위치한 바이오마린의 유전자 치료제 제조시설에 대한 허가 전 실사 일정을 확정했다.
또한 FDA는 예상됐던 대로 현재 진행 중인 임상 3상 GENEr8-1 연구의 3년 데이터 분석 결과를 제출할 것을 요청했다.
FDA는 현재 정해져 있는 전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사완료 목표일인 2023년 3월 31일의 변경 여부를 전하지는 않았다.
바이오마린은 추가 데이터 제출이 신청서의 주요한 수정으로 간주될 수 있고 이 경우 심사 기한이 3개월 연장될 것이라고 보고 있다.
FDA는 승인 결정을 내리기 전에 추가 데이터를 평가하기로 했다.
바이오마린의 전 세계 연구개발 총괄 행크 푹스는 “FDA의 심사 주기에서 초기 참여 수준에 감사하며 유전자 치료제 제조시설의 실사가 예정돼 있음을 공유하게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.
이어 “FDA는 임상 3상 GENEr8-1 연구의 3년 데이터 분석과 관련된 요청을 통해 이러한 데이터가 장기적인 효능 및 안전성 정보를 제공할 것으로 예상했다"면서 "따라서 혈우병 A를 가진 사람과 의료제공자가 발록토코진 록사파보벡을 치료 선택으로 고려할 때보다 나은 정보에 입각한 결정을 내리는데 있어 이 데이터가 유용할 것이라고 언급했다”고 전했다.
이에 “우리는 1월에 공유한 임상 3상 시험에서 3년 관찰에 도달한 첫 번째 환자 코호트에서 확인된 고무적인 출혈 조절 결과에 고무돼 있고 모든 참가자에 대한 결과를 검토하길 기대한다"며 "2023년 초에 임상 3상 시험의 모든 참가자 134명의 3년 결과를 공유할 수 있을 것으로 예상한다”고 밝혔다.
앞서 FDA는 올해 5월에 발록토코진 록사파보벡의 허가 이전에 추가적인 정보와 데이터 분석을 제출할 것을 요청했고 이에 바이오마린은 9월에 GENEr8-1 연구의 2년 결과와 임상 1/2상 연구 데이터를 포함한 허가신청서를 재제출했다.
지난 10월 FDA는 재제출된 발록토코진 록사파보벡의 허가신청서를 접수했다.
FDA는 연방관보에 고시하는 통상 관행에 따라 아직 정해지지 않은 날짜에 자문위원회 회의를 열 계획이라고 밝힌 바 있다.
바이오마린은 회의시기에 따라 최근 요청받은 3년 데이터 분석을 자문위원회와 논의할 수 있는 기회를 기대하고 있다고 밝혔다.
FDA는 발록토코진 록사파보벡을 중증 혈우병 A 치료를 위한 첨단재생의학치료제(RMAT), 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정했다.
한편 유럽 집행위원회는 올해 8월에 발록토코진 록사파보벡을 조건부 판매 허가했다. 발록토코진 록사파보벡의 제품명은 록타비안(Roctavian)으로 정해졌다.
