[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 유전성 고콜레스테롤혈증 유전자 치료제 임상시험에 대해 보류 조치를 내렸다.
미국 생명공학회사 버브 테라퓨틱스는 7일(현지시각) 미국에서 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)의 일반적이고 생명을 위협할 수 있는 하위유형인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자를 대상으로 VERVE-101을 평가하는 임상시험을 위한 임상시험계획(IND)을 FDA가 보류시켰다고 발표했다.
VERVE-101은 질병을 유발하는 저밀도지질단백질 콜레스테롤(LDL-C)의 감소를 위해 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단시키는 단일과정 치료제로 만들어진 새로운 유전자 편집 의약품이다.
현재 뉴질랜드와 영국에서 진행되는 heart-1 임상 1상 시험에서 평가되고 있다.
버브는 지난 10월 미국 FDA에 VERVE-101의 임상시험계획 신청서를 제출했고 이달 4일 FDA로부터 보류 통보를 받았다고 밝혔다.
보류 사유를 공개하지는 않았지만 30일 이내에 FDA 질문이 담긴 공문을 받게 될 것으로 예상하고 있다고 밝혔다.
버브는 미국에서 투약을 시작하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하면서 최대한 신속하게 보류를 해결할 방침이다.
뉴질랜드와 영국에서 진행 중인 heart-1 연구의 임상 데이터는 FDA에 제출된 IND 패키지에 포함되지 않았다.
버브는 heart-1 연구 용량 증량 부분의 첫 번째 용량 코호트에서 VERVE-101 투여를 완료했다.
투여받은 환자 3명 모두에서 내약성은 양호했다고 한다. 현재까지 치료 관련 부작용은 보고되지 않았고 모든 관찰된 부작용은 Grade 1(경증)이었다.
임상시험의 독립적인 데이터안전성모니터링위원회는 첫 코호트의 안전성 데이터를 검토했고 계획된 두 번째 용량 수준으로 용량 증량을 권고했다. 뉴질랜드와 영국에서 환자 등록 노력은 계속 진행되고 있다.
버브는 내년 하반기에 의료 학술대회에서 heart-1 연구의 모든 용량 코호트에 대한 초기 안전성 및 약력학 데이터를 보고할 계획이다.
버브의 세카르 카티레산 공동설립자 겸 최고경영자는 “지난 10월 동종계열 최초 생체 내 간 염기 편집 프로그램 VERVE-101에 대한 종합적인 규제 패키지를 준비해 FDA에 제출했다”며 “다음 달에 FDA로부터 세부 내용을 받을 것으로 예상하고 있고 미국에서 환자 등록을 시작할 수 있도록 당국의 질문을 해결하기 위해 긴밀히 협력하고 있다”고 말했다.
