[의약뉴스] 길리어드 사이언스가 미국에서 만성 B형 간염 치료제 베믈리디(Vemlidy, 테노포비르알라페나미드)를 12세 이상 소아 환자의 치료제로 확대 승인받았다.
길리어드 사이언스는 미국 식품의약국(FDA)이 대상성 간질환이 있는 12세 이상 소아 환자에서 만성 B형 간염 치료를 위한 1일 1회 베믈리디 25mg의 보충 허가신청을 승인했다고 2일(현지시각) 발표했다.
베믈리디는 테노포비르의 표적화 전구약물로 미국에서 2016년에 대상성 간질환이 있는 성인 만성 B형 간염 환자를 위한 1일 1회 경구 치료제로 처음 승인됐다.
미국간질환연구학회(AASLD)와 유럽간연구학회(EASL) 지침에서 베믈리디는 대상성 간질환이 있는 성인 만성 B형 간염 환자를 위한 선호요법 또는 1차 치료제로 권고되고 있다.
소아 환자를 위한 베믈리디 승인은 이전 치료 경험이 없거나 치료 경험이 있고 체중 최소 35kg 이상, 12세 이상 18세 미만인 환자 70명을 대상으로 베믈리디 25mg과 위약을 비교한 임상 2상 시험의 24주 데이터에 의해 뒷받침된다.
임상시험 결과 베믈리디 치료군은 치료 24주 차에 HBV DNA 수치가 20 IU/mL 미만인 환자 비율이 21%(10/47)로 나타났고 이에 비해 위약군은 0%(0/23)으로 집계돼 연구 1차 평가변수가 충족됐다.
미국 샌디에이고 래디아동병원의 소아 위장병전문의 캐슬린 슈워츠는 “만성 B형 간염은 치료하지 않고 방치할 경우 나중에 간암이 발병하는 등 아동의 장기적인 건강에 상당한 영향을 미칠 수 있는데 이는 소아 환자 치료의 어려움 때문에 악화될 수 있다”고 말했다.
이어 “임상의로서 합병증과 잠재적인 간 손상을 피하기 위해 이 병을 최대한 빨리 치료하는 것이 매우 중요하다는 것을 알고 있다”며 “임상시험에서 테노포비르알라페나미드가 이 만성 질환이 있는 12세 환자에게도 효과적인 치료 옵션이 될 수 있다는 것을 확인했다”고 설명했다.
길리어드 사이언스의 최고의료책임자 머다드 파시 박사는 “미국에서 소아 B형 간염 유병률이 크게 감소하기는 했지만 급성 감염 후 만성 B형 간염이 발병한 아동은 평생 건강에 영향이 있을 수 있다”며 “안전성 프로파일이 확립되고 1일 1회 투여하는 베믈리디는 의사에게 B형 간염을 앓는 소아 환자의 치료 수요를 해결하는 새로운 옵션을 제공한다”고 강조했다.
베믈리디는 제품 정보에 치료 후 B형 간염의 중증 급성 악화 위험에 관한 경고문이 포함돼 있다.
