[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학회사 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)의 폼페병 치료제 심사 기간을 무기한 연장했다.
아미커스는 28일(현지시각) FDA가 AT-GAA의 생물학적 성분인 시파글루코시다아제 알파(cipaglucosidase alfa)의 생물학적제제 허가신청(BLA)에 대한 결정을 연기했다고 발표했다.
FDA는 아미커스의 파트너사 우시바이오로직스(WuXi Biologics)의 중국 생산시설에 대한 필수적인 현지실사를 코로나19와 관련된 여행 제한 때문에 심사 주기 안에 수행할 수 없었다고 설명했다. 결과적으로 FDA는 현지실사가 완료될 때까지 승인 결정을 연기하고 있다.
아미커스는 여전히 FDA가 AT-GAA의 두 성분인 시파글루코시다제 알파와 미글루스타트(miglustat)를 승인할 것으로 예상하고 있다.
FDA가 회사 측에 전달한 서한에서 언급한 이유는 생산시설 실사를 완료할 수 없다는 것이 유일하다. 시파글루코시다제 알파의 BLA와 미글루스타트의 신약허가신청(NDA)을 계속 심사 중이지만 중국의 공중보건 상황과 여행 제한을 계속 모니터링 해야 하기 때문에 승인 예상 날짜를 제공하지 않았다.
아미커스는 승인 전 실사를 위한 계획 및 물류 개발에 관해 FDA에 적극적으로 협력하고 있다.
FDA는 코로나19 팬데믹 동안 승인 전 실사와 관련된 지침에 따라 현지 시설 실사가 필요하지만 여행 제한 때문에 PDUFA에 따른 심사완료 목표일까지 실사를 완료할 수 없는 경우 결함이 발견되지 않고 신청서의 다른 요소가 승인 요구사항을 충족시키는 한 승인 결정을 연기할 수 있다.
아미커스 테라퓨틱스의 브래들리 캠벨 최고경영자는 “당사는 이제 미국에서 필요한 AT-GAA 승인에서 한 발짝 멀어지게 됐다. AT-GAA 승인이 만약의 문제가 아니라 시기의 문제라고 계속해서 믿고 있고 미국에서 폼페병을 앓는 사람이 이 중요한 새 치료 옵션을 사용할 수 있도록 하기 위해서 FDA의 최종 공장 실사 완료를 돕기 위해 매우 긴급하게 계속 노력할 것이다”고 말했다.
그러면서 “한편 유럽연합에서는 규제 심사 진행에 매우 만족하고 있고 연말 전에 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견이 나올 것으로 기대한다. 전 세계 폼페병 환자에게 가능한 한 빨리 AT-GAA를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.
앞서 FDA는 임상 1/2상 시험에서 나온 임상 효능 결과를 바탕으로 AT-GAA를 후기 발병 폼페병 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
아미커스는 작년에 AT-GAA의 두 성분에 대한 허가 신청서 2건을 FDA에 제출했고 당초 FDA 심사 기한은 올해 5월 및 7월까지였다. 하지만 당국은 올해 5월에 현지 실사를 완료할 필요가 있다는 이유로 심사 기한을 올해 8월 및 10월로 연기했었다. 이에 반해 유럽연합에서는 승인 전 실사가 필수적이지 않은 것으로 알려졌다.
폼페병은 산성 알파-글루코시다아제 효소(GAA) 결핍으로 인한 유전성 리소좀 질환이다. GAA 수치 감소 또는 부재는 세포 내 글리코겐 축적을 유발하며 이는 폼페병의 임상 증상을 초래한다.
폼페병은 환자를 쇠약하게 만들 수 있고 시간이 지남에 따라 악화되는 중증 근육 약화가 특징이다. 심장 기능에 상당한 영향을 주는 빠르고 치명적인 영아형에서부터 골격근에 주로 영향을 미치며 보다 서서히 진행되는 후기 발병 형태에 이르기까지 다양하다. 전 세계에서 폼페병을 앓는 환자의 수는 약 5,000명~10,000명으로 추산된다.
