[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 GSK의 빈혈 치료제 다프로두스타트(daprodustat)를 투석을 받는 만성 신장병(CKD) 환자의 빈혈 치료제로 승인할 것을 권고했다.
GSK는 27일(현지시각) FDA 심혈관ㆍ신장약물자문위원회(CRDAC)가 찬성 13표와 반대 3표로 만성 신장병 빈혈이 있는 성인 투석 환자에서 다프로두스타트 치료의 이점이 위험성보다 크다고 결론 내렸다고 발표했다.
다만 자문위원회는 만성 신장병 빈혈이 있는 비투석 환자에서는 찬성 5표와 반대 11표로 다프로두스타트 치료 이점이 위험성보다 크지 않다고 판단했다.
미국 FDA는 신약허가신청을 심사하면서 자문위원회의 표결, 피드백, 권고를 고려하지만 자문위원회 권고에 구속되지는 않는다.
CRDAC는 심혈관질환 및 신장질환 치료에 사용할 수 있는 시판 의약품 및 잠재적인 신약의 안전성과 효능 데이터에 관한 독립적인 전문가 조언과 검토, 평가를 FDA에 제공한다.
FDA는 올해 4월에 다프로두스타트 신약허가신청을 접수했고 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한을 내년 2월 1일까지로 정한 상태다.
만성 신장병은 전 세계에서 약 7억 명에게 영향을 미치는 세계적인 건강 부담으로 환자 7명 중 1명은 빈혈이 발생하면서 이환율, 사망률이 증가하고 삶의 질이 저하된다.
일부 환자에서는 적절하게 관리되지 않을 경우 탈진을 초래하며 일상생활에서의 기능 능력을 제한할 수 있다.
만성 신장병 빈혈은 치료되지 않거나 적절히 치료되지 않는 경우 좋지 않은 임상 결과와 관련이 있고 환자와 의료 시스템에 상당한 부담을 야기한다.
현재 치료법과 유사한 효능과 안전성을 갖고 있으면서 편리한 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재한다.
다프로두스타트는 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소 저해제(HIF-PHI)로 ASCEND 임상 3상 시험 프로그램에서 연구됐다.
여기에는 만성 신장병 스펙트럼에 걸쳐 다프로두스타트의 효능과 안전성을 평가한 중추적 연구 5건이 포함된다.
다프로두스타트는 중추적 임상시험 5건에서 모두 1차 평가변수를 충족했다. 투석 및 비투석 만성 신장병 환자를 포함한 임상시험 2건의 결과는 작년 11월에 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재됐다. 추가적인 결과도 뉴잉글랜드저널오브메디신 보충 부록에 실렸다.
GSK 개발부문 크리스 코르시코 수석부사장은 “오늘 활발한 논의는 다프로두스타트 검토에서 중요한 단계였다. 자문위원회가 치료 옵션이 제한적인 CKD 빈혈을 앓는 특정 환자를 도울 수 있는 다프로두스타트의 잠재력을 인정해 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “이 질병에 대한 귀중한 통찰력을 공유한 의사, 환자, 옹호단체에 감사드린다. 미국 FDA가 신약허가신청 심사를 완료하는 동안 계속 협력하기를 기대한다”고 덧붙였다.
한편 유럽의약품청(EMA)은 올해 3월에 다프로두스타트 판매허가신청을 접수했고 내년 상반기 안에 승인 여부를 결정할 계획이다.
일본 후생노동성은 이미 2020년 6월에 다프로두스타트를 만성신장병 빈혈 환자의 치료제로 승인했다. 다프로두스타트는 일본 내에서 더브록(Duvroq)이라는 제품명으로 판매되고 있다.
