[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스의 경구용 희귀질환 치료제 후보물질이 항-C5 치료제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙) 및 울토미리스(성분명 라불리주맙)보다 우수한 것으로 나타났다.
노바티스는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 97명이 등록된 중추적인 임상 3상 APPLY-PNH 시험의 두 1차 평가변수가 충족됐다고 24일(현지시각) 발표했다.
노바티스의 경구용 단독요법제 입타코판(iptacopan)은 이전에 항-C5 치료에도 불구하고 잔류 빈혈이 있는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 항-C5 치료제보다 우수했다.
톱라인 결과에 따르면 1일 2회 입타코판 200mg 투여군은 24주 차에 수혈 없이 헤모글로빈(혈색소) 수치가 기준치 대비 2g/dL 이상 증가한 환자 비율이 항-C5 치료제 투여군보다 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미하게 더 높았다.
또한 입타코판으로 치료받은 환자군은 24주 차에 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상 증가한 비율이 항-C5 치료제 투여군에 비해 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미하게 증가한 것으로 확인됐다.
노바티스는 차후 의료 학술대회에서 자세한 결과를 발표할 것이며 이 데이터를 내년에 전 세계에서 제출할 신약 허가 신청서에 포함시킬 계획이다. 임상시험에서 입타코판은 이전에 보고된 데이터와 일치하는 양호한 안전성 프로파일을 보였다.
입타코판은 경구 투여하는 동종계열 최초, 대체 보체 경로의 표적 B인자 억제제다. 노바티스는 입타코판이 C5 말단 경로의 상류에 작용해 혈관 내 뿐만 아니라 혈관 외 용혈을 방지한다고 설명했다. 입타코판은 PNH에 관한 생물학의 핵심 부분을 표적으로 삼으면서 항-C5 치료보다 치료상 이점을 가질 수 있는 동시에 경구 단독요법 치료 옵션을 제공할 수 있다.
노바티스 글로벌의약품개발부 총괄 겸 최고의료책임자 슈리람 애러드하이는 “이러한 긍정적인 톱라인 임상 3상 결과는 PNH로 인한 결과인 몸을 쇠약하게 만드는 빈혈과 평생 지속되는 수혈 부담으로 고통 받는 환자를 위해 임상 현장을 변화시킬 수 있는 입타코판의 잠재력을 보여준다”고 말했다.
이어 “PNH 환자에게 이 동종계열 최초, 대체 보체 경로 억제제를 최초의 경구 단독요법으로 제공하기 위해서 규제기관들과 데이터에 대해 논의하길 기대한다”고 밝혔다.
현재 입타코판은 임상 3상 APPOINT-PNH 시험에서 이전에 보체 억제제로 치료받은 적이 없는 PNH 환자의 치료제로도 평가되고 있으며 수개월 안에 결과가 나올 예정이다. 또한 보체 매개 신장질환(CMKD) C3 사구체병증에 대한 임상 3상 시험과 비정형 용혈성 요독 증후군을 비롯한 다수의 추가 적응증에 대한 임상 2상 시험에서 연구되고 있다.
