[의약뉴스] 길리어드 사이언스가 유럽에서 CAR(키메라항원수용체) T세포 치료제 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel) 적응증 확대를 허가받았다.
길리어드의 자회사 카이트는 17일(현지시각) 유럽 집행위원회가 1차 화학면역요법 완료 후 12개월 이내에 재발했거나 불응성인 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL) 및 고등급 B세포 림프종 성인 환자의 치료제로 예스카타의 사용을 승인했다고 발표했다.
예스카타는 유럽에서 1차 치료에 반응하지 않는 환자를 위해 승인된 최초의 CAR T세포 치료제다. 이는 가장 일반적인 형태의 비호지킨 림프종에 대한 중요한 추가 치료 옵션을 제공한다.
미만성 거대B세포 림프종 환자를 포함해 신규 진단된 거대B세포 림프종 환자의 60%는 초기 치료에 반응하지만 40%는 재발하거나 반응하지 않아 2차 치료가 필요하다.
역사적으로 이 환자 집단에 대한 표준요법은 화학면역요법으로 시작되며 이후 고용량 화학요법과 조혈모세포이식이 실시되는 여러 단계의 과정으로 진행됐다.
카이트는 예스카타가 30여년 만에 처음으로 미만성 거대B세포 림프종 2차 치료에서 표준요법보다 개선된 효과를 제공한 것으로 나타난 치료제라고 밝혔다.
이번 승인은 이 환자 집단을 대상으로 CAR T세포 치료제와 표준요법을 비교한 역대 최대 및 최장 연구인 중추적 임상 3상 시험 ZUMA-7의 결과를 기반으로 한다.
시험 결과 추적기간 중앙값 2년 동안 예스카타로 치료받은 환자군은 1차 평가변수인 무사건 생존기간이 표준요법군보다 4배 개선된 것으로 나타났다(각각 8.3개월, 2.0개월). 또한 예스카타는 질병 진행 또는 추가적인 암 치료 없이 2년 동안 생존한 환자 비율을 2.5배 증가시켰다(각각 41%, 16%).
예스카타 치료를 통한 무사건 생존기간 개선은 고령의 환자, 초치료에 불응한 환자, 고등급 B세포 림프종, 이중 발현체 림프종 환자를 포함해 주요 환자 하위그룹에 걸쳐 일관됐다.
ZUMA-7에서 예스카타는 이전 연구들과 일치하는 안전성 프로파일을 보였다. 안전성 평가 가능한 예스카타 치료 환자 170명 가운데 Grade 3 이상 사이토카인방출증후군(CRS) 및 신경학적 사건 발생률은 6%, 21%였다. 표준요법군에서 환자의 83%는 Grade 3 이상 부작용을 경험했고 부작용의 대부분은 혈구감소증이었다.
영국 런던 암연구소 바츠센터의 존 그리벤 교수는 “이 승인은 초기 치료에 실패한 LBCL 치료에 큰 변화를 의미한다. ZUMA-7에서 엑시캅타진 실로류셀 치료는 특히 무사건 생존기간 면에서 표준요법보다 전반적으로 더 나은 결과로 이어졌으며 보다 많은 환자의 질병 경로에서 조기 치료의 새로운 시대를 연다”고 말했다.
그러면서 “ZUMA-7 데이터는 CAR T세포 치료에 대한 이해를 넓혀 부작용을 더 잘 관리하거나 막을 수 있도록 한다. 이는 치료 경로에서 조기에 대응하고 표준요법이 어려울 수 있는 고령 환자와 기저질환이 있는 환자에게 중요하다”고 설명했다.
카이트의 크리스티 쇼 CEO는 “치료 잠재력이 있는 세포치료제를 연구하고 전 세계에서 혜택을 얻을 수 있는 환자에게 전달하기 위한 지속적인 헌신의 일환으로 유럽에서 카이트의 5번째 적응증 승인을 발표하게 돼 자랑스럽게 생각한다”며 “오늘 승인은 유럽 환자의 치료 여정 초기에 CAR T세포 치료 옵션을 제공하는 중요한 단계를 나타낸다”고 강조했다.
예스카타는 현재 유럽에서 미만성 거대B세포 림프종, 거대B세포 림프종, 고등급 B세포 림프종, 원발성 종격동 거대B세포 림프종, 소포림프종 치료제로 허가돼 있다.
