[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오마린 파마슈티컬의 혈우병 A 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)에 대한 허가 재신청 심사를 시작한다.
지난 12일(현지시각) 바이오마린은 FDA가 성인 중증 혈우병 A 환자를 위한 AAV 유전자 치료제인 발록토코진 록사파보벡의 생물의약품 허가신청서(BLA) 재신청을 접수하고 심사 기한을 내년 3월 31일까지로 정했다고 발표했다.
FDA는 현 시점에서 자문위원회 개최 계획을 전달하지는 않았다. 발록토코진 록사파보벡은 승인될 경우 미국에서 중증 혈우병 A 치료를 위한 최초의 유전자 치료제가 될 수 있다.
바이오마린은 올해 8월에 유럽에서 발록토코진 록사파보벡에 대한 조건부 판매 허가를 획득했고 제품명을 록타비안(Roctavian)으로 정했다.
미국에서 BLA 재제출은 앞서 2020년 8월에 발행된 FDA의 보완요구서한에서 확인된 모든 결함 사항에 대한 답변을 포함한다.
당시 FDA는 연간 출혈률을 1차 평가변수로 사용하고 지속적인 효과에 대한 상당한 증거를 제공하는 임상 3상 시험의 2년 데이터를 제출할 것을 요구했었다.
이번 BLA는 글로벌 GENEr8-1 임상 3상 시험의 모든 참가자들에 대한 2년 결과를 포함해 중증 혈우병 A 유전자 치료제를 가장 광범위하게 연구한 임상 개발 프로그램에서 나온 상당한 양의 데이터를 기반으로 한다.
GENEr8-1 임상 3상 시험은 연평균 출혈률(ABR)과 연평균 8인자 주입 비율의 감소를 비롯해 발록토코진 록사파보벡의 안정적이고 지속적인 출혈 조절 효과를 입증했다.
또한 임상 1/2상 용량 증량 연구의 6e13 vg/kg 용량 코호트에 대한 5년 추적 관찰을 통한 보충 증거가 데이터 패키지에 포함됐다.
이외에도 바이오마린은 안전성과 효능에 대한 장기적인 영향을 더욱 특성화하고 혈우병 A에서 AAV 유전자 치료제에 대한 증거를 추가로 얻기 위해 모든 임상시험 참가자를 대상으로 최대 15년 동안 장기 연장 연구를 수행, 실제 현장에서 치료제를 투여 받은 환자를 추적하는 승인 후 등록 연구를 실시하는 것을 FDA에 제안했다.
이전에 FDA는 발록토코진 록사파보벡을 첨단재생의료치료제(RMAT), 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
바이오마린의 전 세계 연구개발 총괄 행크 푹스 박사는 “BLA 재신청은 미국에서 중증 혈우병 A가 있는 사람들의 미충족 수요를 해결하기 위한 유전자 치료 옵션을 제공하는데 있어 한 걸음 더 다가설 수 있도록 하는 중요한 단계”라며 “이 잠재적으로 획기적인 치료제에 대한 허가 신청과 관련해 당국과 긴밀히 협력하길 기대한다”고 말했다.
이어 “당국이 추가적인 장기 추적 관찰 데이터를 검토하기 위해 PDUFA에 따른 심사 기한을 연장할 수 있다는 점을 알고 있기는 하지만 FDA가 추가 데이터를 요청하지 않고 BLA 심사를 시작한 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
