[의약뉴스] 미국 제약기업 MSD(미국 머크)가 작년에 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러에 인수하면서 획득한 폐동맥 고혈압(PAH) 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 성공했다.
MSD는 잠재적인 동종계열 최초, ActRIIA-Fc(Activin receptor type IIA-Fc) 융합 단백질 소타터셉트(sotatercept)의 중추적 임상 3상 STELLAR 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 10일(현지시각) 발표했다.
소타터셉트는 희귀 혈관질환인 폐동맥 고혈압(WHO Group 1) 치료를 위한 안정적인 기본요법의 추가요법으로 개발되고 있다.
STELLAR는 소타터셉트의 안전성과 효능을 평가하도록 설계된 임상 3상, 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관, 평행군 연구다.
시험 결과 소타터셉트는 24주 차 6분 보행거리 측면에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 개선 효과를 보이면서 1차 효능 평가변수를 충족시켰다.
또한 소타터셉트는 2차 효능 결과 변수 9개 중 8개에서 통계적 유의성을 확보했다. 여기에는 6분 보행거리 개선, NT-proBNP(N-terminal pro-B-type natriuretic peptide) 수치 개선, 세계보건기구 기능분류(WHO FC) 개선 또는 WHO FC II 유지 달성을 비롯해 다중요소 개선을 달성한 참가자 비율과 사망까지의 기간 또는 첫 임상 악화 사건 발생까지의 기간 결과 등이 포함된다.
다만 9번째이자 마지막 2차 결과 변수로 평가된 PAH-SYMPACT 척도의 인지/감정 영향 영역 점수는 통계적 유의성을 달성하지 못했다.
STELLAR에서 소타터셉트의 전반적인 안전성 프로파일은 일반적으로 임상 2상 시험에서 관찰된 것과 일치했다. 자세한 임상시험 결과는 차후 학술대회에서 발표될 예정이다.
MSD연구소 총괄 딘 리는 “임상 3상 STELLAR 연구에서 현재 승인된 기본요법에 추가된 소타터셉트는 24주 동안 6분 보행거리 개선의 1차 효능 결과 변수에 큰 영향을 줬다. 임상 악화 사건까지의 시간에서 나타난 양호한 이점을 포함해 2차 효능 결과는 특히 주목할 만하다”고 말했다.
이어 “우리는 전반적으로 STELLAR 연구에서 관찰된 결과가 PAH 환자의 치료를 변화시킬 수 있는 소타터셉트의 잠재력을 보여준다고 믿는다. 이 신약 후보물질을 환자에게 제공하기 위해 긴급하게 허가 신청을 추진할 것이다”고 밝혔다.
소타터셉트는 미국 식품의약국(FDA)에 의해 혁신치료제, 유럽의약품청에 의해 우선심사 대상 의약품으로 지정됐다. MSD는 액셀러론 파마를 인수하면서 폐동맥 고혈압 분야에서 소타터셉트에 대한 독점권을 보유하게 됐다.
