[의약뉴스] 프랑스 제약기업 사노피가 차세대 RNA 치료제를 개발하는 미국 소재의 생명공학기업 미레큘(miRecule)과 얼굴어깨팔 근디스트로피(FSHD) 치료제를 개발하는데 협력한다.
미레큘은 사노피와 얼굴어깨팔 근디스트로피 치료를 위한 동종계열 최고의 항체-RNA 접합체(ARC)를 개발하고 상용화하기 위해 전략적 협업 및 독점 라이선스 계약을 체결했다고 4일(현지시각) 발표했다.
얼굴어깨팔 근디스트로피는 근육질환인 근디스트로피 가운데 두 번째로 흔한 유형으로 전 세계에서 100만 명 이상의 사람에게 영향을 미친다.
현재 얼굴어깨팔 근디스트로피에 승인된 치료제는 없는 실정이다.
원인유전자 변이가 있는 환자는 평생 근육 기능 악화와 진행성 장애를 경험한다.
미레큘은 이번 협업이 독자적인 DREAmiR 플랫폼을 활용하는 첫 라이선스 거래라고 설명했다.
이 파트너십은 미레큘의 DREAmiR 플랫폼을 통해 발굴된 항 DUX4 RNA 치료제와 사노피의 독자적인 근육 표적 NANOBODY 기술을 결합하면서 미레큘의 NAVIgGator 접합 및 제형 화학을 활용해 두 물질을 ARC로 합칠 예정이다.
잠재적인 계열 최고 수준의 치료제는 근육 조직에서 FSHD의 근본 원인을 선택적으로 표적으로 하고 억제하는 질병 조절 치료제가 될 수 있다.
이러한 획기적인 접근법은 이 진행성 질환의 쇠약하게 하는 영향 없이 정상적인 노화 과정이 재개될 수 있도록 한다.
협업 계약 조건에 따라 미레큘은 사노피에게 FSHD 치료제의 지적재산권에 대한 독점 전 세계 라이선스를 부여한다.
미레큘과 사노피는 선도 후보물질 선택까지 연구 활동을 위해 협력하며 후보물질 선택 이후에는 사노피가 임상시험계획(IND)을 위한 전임상 연구와 후속 개발 및 전 세계 상용화 활동을 전적으로 담당하게 된다.
미레큘을 사노피로부터 계약금과 단기 마일스톤 지급금으로 3000만 달러 이상을 받을 수 있다.
사노피가 독점적으로 개발 및 상용화하는 FSHD 치료제 후보물질의 발전에 따라 미레큘이 받을 수 있는 추가적인 개발, 규제, 상업적 마일스톤 지급금은 총 4억 달러까지 늘어날 수 있다.
또한 미레큘은 차후 제휴 제품의 전 세계 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
사노피의 파블로 사르디 희귀ㆍ신경질환연구 글로벌 총괄은 “FSHD의 근본 원인을 억제하도록 설계된 동종 최고의 치료에서 시너지를 내는 두 획기적인 기술을 결합하기 위해 미레큘과 협력하길 기대한다"면서 "이를 통해 환자들이 쇠약 증상에서 벗어난 삶을 살 수 있길 바라며,. 미레큘과 협업을 시작하고 FSHD 커뮤니티에게 희망을 주기 위해 함께 일하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
미레큘의 앤서니 살레 설립자 겸 최고경영자는 “이 프로그램을 시작한 이후 우리의 목표는 FSHD 환자들이 정상적인 삶을 살 수 있도록 하는 치료법을 개발하는 것이었다"면서 "DREAmiR 발굴 플랫폼을 이끄는 철학은 환자 중심의 신약 개발과 강력한 과학적 의사결정에 초점을 맞추고 있다"고 말했다.
이어 "사노피가 삶을 변화시키는 치료제를 만드는데 있어 이러한 핵심 가치를 공유한다고 믿고 있기 때문에 이 협업은 으니의 항 DUX4 RNA 치료제를 발전시키는 이상적인 파트너십”이라고 강조했다.
