[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오기업 애비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)의 유전성 근육장애 치료제 후보물질 임상시험에서 신규 참가자 등록을 보류시켰다.
애비디티는 미국 식품의약국(FDA)이 성인 근긴장 디스트로피 1형(DM1) 환자를 대상으로 하는 AOC 1001의 임상 1/2상 MARINA 시험에서 참가자 등록에 대한 부분 임상 보류를 결정했다고 27일(현지시각) 발표했다.
애비디티는 항체 올리고핵산 접합체(AOC)라는 새로운 종류의 RNA 치료제를 개발하고 있는 회사다.
현재 AOC 1001에 대한 MARINA와 MARINA 개방표지 연장 연구 MARINA-OLE에는 약 40명의 참가자가 등록돼 있는 상황이다.
모든 참가자는 현재 투여 코호트에 계속 있을 수 있지만 부분 임상 보류가 해결될 때까지 추가 참가자는 등록될 수 없다.
MARINA 임상시험의 모든 참가자는 계획된 대로 MARINA-OLE로 넘어가 AOC 1001을 투여받을 수 있다.
근긴장 디스트로피 1형은 잘 인식되지 못하는 진행성이고 종종 치명적인 신경근육질환이며 승인된 치료 옵션은 없다.
이번 부분 임상 보류는 MARINA 연구의 4mg/kg 코호트의 한 참가자에서 중대한 이상반응이 보고됐기 때문이다.
애비디티는 이상반응의 원인을 평가하기 위해 FDA 및 임상시험 연구자와 긴밀히 협력하고 있으며 신규 참가자 등록에 대한 부분 임상 보류를 가능한 한 빨리 해결하기 위해 필요한 모든 조치를 취하고 있다고 밝혔다.
애비디티는 올해 4분기에 MARINA 연구 참가자의 약 절반에서 안전성, 내약성, 핵심 바이오마커에 대한 예비 평가를 수행할 예정이다.
애비디티의 사라 보이스 최고경영자는 “임상시험에 등록된 참가자의 안전은 최우선 사항"이라며 " 철저한 분석을 수행하고 있고 FDA 및 임상시험 연구자와 협력해 이 참가자의 진행 상황을 추적하고 최대한 빨리 새로운 참가자 등록을 재개하기 위해 열심히 노력할 것”이라고 말했다.
이어 “우리는 DM1 커뮤니티와 효과적인 치료제에 대한 절박감을 공유하고 있으며 AOC 1001이 DM1을 앓는 사람들의 중요한 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 갖고 있다고 확신한다”고 강조했다.
그러면서 “올 4분기에 MARINA 연구의 예비 평가를 기대하고 있으며 최근 2건의 임상시험계획(IND) 승인을 통해 얼굴어깨위팔근육 디스트로피 치료 후보물질 AOC 1020과 뒤쉔 근육 영양장애 치료 후보물질 AOC 1044를 계획대로 올해 임상 단계로 발전시키고 있다”고 덧붙였다.
