[의약뉴스] 일본 다이이찌산쿄가 일본에서 혈액암 치료 신약 에즈하미아(Ezharmia, valemetostat tosilate)의 첫 승인을 획득했다.
다이이찌산쿄는 일본 후생노동성(MHLW)이 재발성 또는 불응성 성인 T세포 백혈병/림프종(ATL) 치료를 위한 동종 계열 최초의 EZH1 및 EZH2 이중 억제제 에즈하미아를 승인했다고 26일 발표했다.
에즈하미아는 앞서 후생노동성에 의해 이 질환에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있고 성인 T세포 백혈병/림프종 치료제로 허가된 최초의 EZH1 및 EZH2의 이중 억제제다.
성인 T세포 백혈병/림프종은 사람T세포림프친화바이러스 1형(HTLV-1)으로 인한 희귀하고 공격적인 혈액암이며 백혈병이나 림프종으로 나타날 수 있다. 일본의 특정 지역에서는 더 높은 빈도로 발생하는 것으로 알려졌고 5년 전체 생존율은 약 14%에 불과하다.
이번 후생노동성의 에즈하미아 승인은 일본 내에서 재발성 또는 불응성 ATL의 공격적인 세 가지 하위유형을 가진 환자 25명을 대상으로 효능과 안전성을 평가한 개방표지, 단일군, 중추적 임상 2상 시험의 결과를 기반으로 한다.
임상시험에서 독립적인 효능 평가위원회가 평가한 객관적 반응률은 48%로 나타났다. 완전 반응은 환자의 20%에서 관찰됐고 부분 반응은 환자의 28%에서 관찰됐다.
임상 2상 시험에서 에즈하미아는 일반적으로 내약성이 양호했다. 약물 관련 치료 후 이상반응은 환자 25명 가운데 24명(96%)에서 발생했고 가장 흔한 이상반응은 혈소판 수 감소, 빈혈, 탈모증, 미각이상, 림프구 수 감소, 호중구 수 감소, 백혈구 수 감소 등이다.
이러한 임상시험 데이터는 2021년 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표됐다.
다이이찌산쿄 연구개발부 총괄 임원 다카사키 와타루 박사는 “전 세계에서 최초로 승인된 EZH1 및 EZH2의 이중 억제제 에즈하미아는 고강도 항암화학요법 이외에 선택권이 거의 없는 재발성 또는 불응성 성인 T세포 백혈병/림프종 환자의 치료에서 중요한 발전을 의미한다”고 말했다.
이어 “좋지 않은 예후에 직면하고 일본에서 가장 중요한 미충족 의료 수요 중 하나를 대표하는 이러한 환자를 위해 이중 EZH1 및 EZH2 억제에 관한 과학을 새로운 치료제로 성공적으로 전환한 것을 자랑스럽게 생각한다. 지난 3년 사이에 일본에서 승인된 자사의 5번째 항암제인 에즈하미아의 전 세계 개발 접근방식을 계속 개척할 것이다”고 밝혔다.
다이이찌산쿄의 에즈하미아 개발 프로그램에는 ATL을 포함한 재발성/불응성 말초 T세포 림프종(PTCL) 환자에 대한 임상 2상 시험과 재발성/불응성 B세포 림프종 환자에 대한 임상 2상 시험이 포함돼 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 작년 12월에 에즈하미아를 PTCL 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.
