[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 최근 유럽에서 판매 허가된 다발성 골수종 치료제의 새로운 승인을 권고하지 않기로 했다.
스웨덴 생명공학기업 온코펩타이드(Oncopeptides)는 23일(현지시각) FDA의 항암제 자문위원회(ODAC)가 페팩스토(Pepaxto, melphalan flufenamide)의 유익성-위해성 프로파일에 대한 논의를 마쳤다고 전했다.
자문위원회의 대다수 위원들은 OCEAN 임상시험이 해당 환자 집단에서 긍정적인 유익성-위험성 프로파일을 확인하지 않는다고 판단했다.
페팩스토는 이전에 최소 4가지 이상의 치료를 받았고 최소 하나의 프로테아좀 억제제, 면역조절제, CD38 표적 단일클론항체에 불응한 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 성인 환자에서 덱사메타손과의 병용요법으로 승인 신청됐다.
FDA는 자문위원회에게 잠재적인 전체 생존기간(OS) 손상과 무진행 생존기간(PFS) 연장 혜택 입증 실패, 적절한 용량의 부족을 고려했을 때 해당 환자 집단에서 페팩스토의 유익성 위험성 프로파일이 긍정적인지를 물었는데 자문위원회의 표결 결과는 반대 14표와 찬성 2표로 대부분 부정적이었다.
온코펩타이드의 야콥 린드베리 CEO는 “우리는 여전히 자사의 과학과 데이터에 확신을 갖고 있다. ODAC 논의의 핵심은 OCEAN에서 환자군 전반에 걸친 매우 이질적인 생존 결과와 ITT OS 결과를 고려한 하위집단 데이터 해석 방법에 초점을 맞추고 있다”고 말했다.
이어 “언젠가 OCEAN에서 OS의 이질성과 PFS와 OS의 분리의 주요 원인이 면역조절제라는 자사의 견해와 고령의 RRMM 환자에게 페팩스토가 의미 있는 치료 옵션이 될 수 있다는 것을 보여주는 탄광의 카나리아로 OCEAN가 인식될 것이라고 믿는다”고 주장했다.
앞서 올해 8월에 유럽 집행위원회는 페팩스토(유럽 제품명 페팩스티[Pepaxti])를 재발 불응성 다발성 골수종 환자의 치료제로 승인했다. 온코펩타이드는 올해 4분기에 독일을 시작으로 유럽에서 제품 발매를 진행할 계획이다.
FDA는 2021년에 페팩스토를 신속 승인한 적이 있지만 그 후 8개월 뒤 확증 임상시험에서 유익성보다 위험성이 더 큰 것으로 나타남에 따라 승인을 철회했다. 온코펩타이드는 임상 3상 OCEAN 시험과 다른 연구의 전체 생존기간 데이터를 추가로 검토 및 분석했고 일부 하위집단에서 긍정적인 결과를 발견했다.
FDA는 자문위원회 의견을 검토한 이후 최종 결정을 내릴 예정이다. FDA가 페팩스토의 승인을 거절할 경우 새로운 임상시험 데이터를 요구할 것으로 예상되고 있다.
