[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 소아 암 환자에서 항암제 시스플라틴으로 인한 이독성(Ototoxicity) 예방을 위한 치료제를 승인했다.
미국 제약회사 페넥 파마슈티컬스(Fennec Pharmaceuticals)는 FDA가 페드마크(Pedmark, 티오황산나트륨 주사)를 국소 비전이성 고형종양이 있는 생후 1개월 이상의 소아 환자에서 시스플라틴과 관련된 이독성 위험 감소 용도로 승인했다고 21일(현지시각) 발표했다.
이 승인으로 페드마크는 미충족 의료 수요가 상당한 이 분야에서 FDA에 의해 승인된 최초이자 유일한 치료제가 됐다. FDA는 페드마크 승인 신청서를 우선 심사 대상으로 지정했고 2004년에 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
페넥에 의하면 국소 고형종양이 있는 소아 환자를 위한 항암화학요법 기반 치료 접근법의 발전이 개선되면서 현재 이러한 환자의 5년 생존율은 85% 이상이다.
다만 많은 경우에서 선택되는 백금 기반 화학요법의 사용은 귀 독성이 있을 수 있고 시스플라틴 치료는 종종 영구적이고 비가역적인 양측 청력 손실(난청)을 유발할 수 있다.
영구적인 청력 손실은 시스플라틴으로 치료받은 소아 환자의 약 60%에서 최대 90%까지 관찰될 수 있다. 지금까지는 청력 손실 이후에나 인공와우 이식, 보청기 같은 관리 전략을 통한 개입이 이뤄졌고 이러한 개입은 정상적인 청력으로 되돌리지는 못한다.
페드마크 FDA 승인은 소아 환자에서 시스플라틴 유발 청력 손실 감소 용도로 페드마크+시스플라틴 기반 요법과 시스플라틴 기반 요법 단독을 비교한 중추적 개방표지, 무작위 임상 3상 시험 2건(SIOPEL 6 및 COG ACCLO431)의 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 한다.
두 임상시험에서 청력 손실 발생률은 페드마크+시스플라틴 투여군이 시스플라틴 단독군보다 일관되고 유의하게 낮은 것으로 나타났다. COG ACCLO431에서 청력 손실 발생률은 페드마크+시스플라틴 투여군이 21.4%, 시스플라틴 단독군이 73.3%였고 SIOPEL6에서는 각각 32.7%, 63%였다.
가장 흔한 이상반응은 SIOPEL6에서 구토, 감염, 구역, 헤모글로빈 감소, 고나트륨혈증이며 COG ACCL0431에서는 저칼륨혈증이었다.
페넥 파마슈티컬스의 로스티 레이코프 최고경영자는 “FDA의 페드마크 승인은 시스플라틴 유발성 난청 위험이 있는 국소 비전이성 고형종양이 있는 소아 환자에게 중요한 돌파구를 마련한다”고 강조했다.
이어 “시스플라틴은 소아암 치료에 사용되는 중요한 표준요법제로 효과적이지만 소아에게 유해할 수 있으며 종종 영구적이고 회복 불가능한 양측 난청 유발할 수 있다”며 “이제 페드마크를 통해 의사들은 소아 환자에서 시스플라틴 유발성 난청 위험을 줄이는 용도로 승인된 치료 옵션을 갖게 됐다”고 설명했다.
페넥은 앞서 2020년에 먼저 페드마크의 승인을 신청했었지만 생산 문제 때문에 승인을 획득하는데 실패했다. 이후 작년에도 승인에 실패했고 이번에 3번째 도전 끝에 승인에 성공했다.
현재 유럽의약품청도 티오황산나트륨(유럽 제품명 페드마르크시)에 대한 판매 허가 신청을 심사하고 있다.
