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초희귀 유전질환 치료제 누리브리 유럽 판매허가
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초희귀 유전질환 치료제 누리브리 유럽 판매허가
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.09.21 17:24
  • 댓글 0
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최초의 MoCD A형 치료제...환자 사망 위험 감소

[의약뉴스] 유럽 집행위원회(EC)가 초희귀질환인 몰리브덴 조효소 결핍증(MoCD) A형의 치료제 누리브리(Nulibry, fosdenopterin) 판매를 허가했다.

미국 바이오제약회사 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma)와 인도 제약회사 자이더스 라이프사이언스(Zydus Lifesciences)의 미국 자회사 센티넬 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)는 유럽 집행위원회가 몰리브덴 조효소 결핍증 A형 환자를 위한 최초의 치료제 누리브리를 판매 허가했다고 20일(현지시각) 발표했다.

▲ 몰리브덴 조효소 결핍증 A형 환자를 위한 최초의 치료제 누리브리가 작년 미국 FDA 승인에 이어 유럽에서도 허가됐다.
▲ 몰리브덴 조효소 결핍증 A형 환자를 위한 최초의 치료제 누리브리가 작년 미국 FDA 승인에 이어 유럽에서도 허가됐다.

몰리브덴 조효소 결핍증 A형은 전 세계적으로 150명 미만의 환자에게 영향을 미치는 초희귀 진행성 질환이며 환자들의 평균 생존기간은 4년에 불과하다.

이 질환은 몰리브덴 조효소 합성 1 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 상염색체 열성 선천적 대사 오류다.

몰리브덴 조효소 생산 결핍으로 인한 몰리브덴 의존성 효소 활성 부족 때문에 아황산염 산화효소 활성이 감소하고 아황산염과 2차 대사산물이 축적되면서 비가역적인 신경 손상이 발생할 수 있다.

누리브리는 앞서 2021년 2월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 몰리브덴 조효소 결핍증 A형 환자의 사망 위험을 감소시키는 용도로 승인된 바 있는 동종계열 내 최초의 cPMP 기질 대체요법제다.

유럽 집행위원회의 결정에 따라 누리브리는 유럽연합에서 몰리브덴 조효소 결핍증 A형에 승인된 최초이자 유일한 치료제가 됐다.

이번 유럽 집행위원회 승인은 올해 7월에 나온 유럽약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견을 따른다.

이는 자연사 연구 데이터와 비교했을 때 몰리브덴 조효소 결핍증 A형 환자의 치료제로서 누리브리의 효능을 입증한 임상 3상 시험 3건의 데이터에 의해 뒷받침된다.

임상시험 결과 유전자형 일치 분석에서 누리브리로 치료받은 환자들은 자연사 연구의 역사적 대조군에 비해 사망 위험이 7.1배 낮은 것으로 나타났다. 3년 생존율은 누리브리 치료군이 86%, 유전자형 일치 대조군이 52%로 집계됐다.

브릿지바이오의 설립자 겸 CEO인 닐 쿠마르 박사는 “유럽 집행위원회의 누리브리 승인은 전 세계에서 MoCD A형으로 고통 받는 모든 아동에게 치료제를 전달하는데 있어 흥미로운 단계이며 이는 다루기에 너무 희귀한 질병은 없다는 우리의 믿음을 강화한다"면서 "이 치료제의 가치를 본 유럽 집행위원회와 이를 가능하게 만든 환자, 보호자, 의사, 과학자, 옹호단체에 감사드린다”고 말했다.

센티넬의 맷 헥 CEO는 “이 판매 허가는 유럽에서 MoCD A형을 앓는 환자에게 주요한 이정표”라며 “누리브리에 대한 접근성을 제공하고 많은 환자들이 종종 놓치고 있는 MoCD A형에 대한 인식을 조성하는데 중요한 단계다”고 강조했다.

유럽 집행위원회의 판매 허가 결정은 모든 유럽연합 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다.

센티넬은 올해 3월에 누리브리에 관한 글로벌 권리를 인수했고 미국에서 누리브리의 개발 및 상용화, 전 세계에서 개발ㆍ생산ㆍ상용화를 담당하고 있다.

센티넬과 브릿지바이오는 유럽의약품청(EMA)의 신속 심사에 따른 판매 허가 신청 승인, 이스라엘 보건부의 누리브리 승인까지 개발 책임을 공유하기로 했었다.

센티넬은 국가별 보건당국과의 논의를 성공적으로 완료한 이후 누리브리를 사용할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다.


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