[의약뉴스] 아스트라제네카의 보체 억제제 병용요법이 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족했다.
아스트라제네카는 경구용 D인자 억제제 다니코판(danicopan, ALXN2040)을 C5 억제 치료제 울토미리스(성분명 라불리주맙) 또는 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)에 대한 추가요법으로 평가한 ALPHA 임상 3상 시험의 중간 분석에서 긍정적인 결과를 얻었다고 16일(현지시각) 발표했다.
ALPHA 임상 3상 시험은 임상적으로 유의한 혈관 외 용혈(EVH)을 경험한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 대상으로 진행됐다.
시험 결과 1차 평가변수인 12주 차 헤모글로빈 수치에서 기저치 대비 통계적으로 유의한 개선 효과가 나타났고 수혈 회피, 만성질병치료기능평가(FACIT) 피로 점수 변화를 비롯한 주요 2차 평가변수들이 충족됐다.
다니코판과 울토미리스 또는 솔리리스 병용요법은 이 환자 집단에서 위약+울토미리스 또는 솔리리스 투여 대비 우수성을 입증했고 헤모글로빈 수치 변화, 수혈, 회피, FACIT 피로 점수에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.
다니코판은 일반적으로 내약성이 양호했고 다니코판+C5 억제제 투여군과 비교군 간에 관찰된 안전성 결과에서 임상적으로 유의미한 차이는 없었다.
아스트라제네카 희귀질환사업부 알렉시온은 다가오는 의료 학술대회에서 이 임상시험 데이터를 발표할 것이며 앞으로 몇 달 안에 승인 신청을 제출할 계획이다.
아스트라제네카는 작년에 알렉시온을 390억 달러에 인수하는 초대형 합병을 성사시키면서 솔리리스, 울토미리스, 다니코판을 획득했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 혈관 내 용혈(IVH)로 알려진 적혈구 파괴, 혈전증을 유발할 수 있는 백혈구 및 혈소판 활성화를 특징으로 하는 희귀 중증 혈액질환으로 장기 손상과 조기 사망을 초래할 수 있다.
혈관 외부의 적혈구가 제거되는 혈관 외 용혈은 C5 억제제로 치료받는 PNH 환자에서 때때로 발생할 수 있다.
혈관 외 용혈이 있는 PNH 환자는 다양한 원인으로 인한 빈혈을 계속 경험할 수 있고 수혈이 필요할 수 있다.
알렉시온의 마크 뒤노아에 최고경영자는 “알렉시온은 최초의 PNH 치료제 솔리리스를 통해 시장을 개척하고 울토미리스를 표준요법으로 확립하는 등 PNH 커뮤니티를 위해 끊임없이 혁신을 추구하고 있다”며 “이 쇠약하게 하는 질병을 가진 환자의 수요를 해결하는데 도움을 주기 위해 보체 연쇄작용을 표적으로 하는 새로운 방법을 발전시키는 자사의 지속적인 혁신을 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.
그러면서 “이 경구 D인자 억제제에 대한 최초의 긍정적인 임상 3상 결과는 임상적으로 유의한 EVH를 경험하는 일부 한정된 PNH 환자에서 징후 및 증상을 개선하고 수혈 필요성을 감소시킬 수 있는 다니코판 추가요법의 가능성을 보여준다”고 설명했다.
