[의약뉴스] 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 재도전 끝에 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회로부터 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 AMX0035의 승인 권고를 획득했다.
아밀릭스는 FDA 말초ㆍ중추신경계자문위원회(PCNSDAC)가 찬성 7표, 반대 2표로 AMX0035의 유효성 증거가 승인을 뒷받침하는데 충분하다고 결론 내렸다고 7일(현지시각) 발표했다.
이번 자문위원회 결정은 7일 회의에서 논의를 위해 제출된 새로운 분석과 앞서 올해 3월에 자문위원회 회의에 제출된 정보를 포함해 현재 이용 가능한 모든 증거에 대한 검토를 기반으로 한다.
지난 3월 자문위원회는 단일 무작위 대조 시험 및 개방표지 연장 연구인 임상 2상 CENTAUR 시험의 데이터가 ALS 치료제로서 AMX0035가 효과적이라는 결론을 도출하는지에 대해 찬성 4표와 반대 6표로 부정적인 의견을 내놓았었다.
이후 아밀릭스는 AMX0035가 위약 대비 환자의 기대수명을 연장시킬 수 있다는 새로운 분석 결과와 바이오마커 데이터를 제시했다. 이에 FDA는 추가 데이터 분석 검토를 위해 심사 기간을 올해 9월 29일까지로 연장하고 자문위원회 회의를 재소집하기로 했다.
자문위원회 권고는 구속력이 없지만 FDA의 AMX0035 신약허가신청(NDA) 심사 과정에서 고려될 예정이다.
아밀릭스의 학술커뮤케이션 총괄 제이미 티몬스는 “자문위원회의 신중한 데이터 검토와 AMX0035가 승인될 경우 ALS 커뮤니티에게 제공할 수 있는 혜택은 유망하다”고 말했다.
이어 “CENTAUR 시험 데이터는 기능 및 전체 생존에 대한 AMX0035의 잠재적인 이점을 일관되게 입증했다”고 강조하며 “전 세계 ALS 환자들이 최대한 빠르고 효율적으로 유망한 새로운 치료제를 이용할 수 있도록 보장한다는 자사의 사명을 계속해서 지지해 준 환자 옹호단체와 임상시험 참가자 및 환자 가족, ALS 임상의 및 수많은 사람들에게 감사드린다”고 밝혔다.
아밀릭스는 AMX0035가 승인될 경우 단독요법 또는 기존 승인된 치료제와의 병용요법으로서 질병 진행과 기능 저하를 유의하게 늦추고 생존기간을 연장시키는 것으로 입증된 최초의 ALS 치료제가 될 것이라고 보고 있다.
ALS는 뇌와 척수에서 운동신경세포 사멸로 인해 발생하는 진행성 희귀 신경퇴행성질환이다. ALS에서 운동신경세포 손실은 근육 기능의 저하, 움직이고 말할 수 있는 능력의 상실, 호흡 마비, 사망으로 이어질 수 있다.
아밀릭스의 AMX0035는 페닐부티르산나트륨와 타우루르소디올로 이뤄진 경구 고정용량 의약품으로 캐나다에서 알브리오자(Albrioza)라는 제품명으로 허가됐다. 아밀릭스는 AMX0035를 다른 신경퇴행성질환에 대한 치료제로도 연구하고 있다.
