[의약뉴스] 미국 바이오제약기업 이베릭 바이오(IVERIC bio)가 지도모양위축(GA) 치료제의 임상 3상 시험에서 성공하면서 내년 초에 미국 식품의약국(FDA)에 승인 신청서를 제출하기로 했다.
이베릭 바이오는 지도모양위축 치료를 위한 새로운 보체 C5 억제제 지무라(Zimura, avacincaptad pegol)의 두 번째 임상 3상 시험 GATHER2에서 나온 긍정적인 톱라인 결과를 6일(현지시각) 발표했다.
GATHER2는 12개월 차에 지도모양위축 영역 평균 성장률(기울기)의 사전 지정된 1차 평가변수를 충족했으며 통계적 유의성과 양호한 안전성 프로파일을 입증했다.
평균 성장률은 안저자가형광검사(FAF)로 측정됐고 GA 영역의 제곱근 변환을 사용해 계산됐다. 또한 제곱근 변환 없이 GA 영역의 평균 성장률도 분석됐다.
분석 결과 지무라 2mg 투여군과 샴 대조군은 제곱근 변환된 GA 평균 성장률이 14.3%의 차이를 보였으며 제곱근 변환 없이 관찰된 GA 평균 성장률의 경우 17.7%의 차이를 보였다. 회사 측은 이전에 실시된 임상시험 GATHER1의 1차 평가변수인 점 분석을 사용한 GA 영역 평균 변화도 분석했다. 12개월 점 분석 결과는 기울기 분석과 일관됐다.
또한 사후 분석에서 지역에 따른 편차가 확인됐다. 미국 환자들에서 제곱근 변환을 사용한 치료군과 대조군 간의 GA 평균 성장률 차이는 25.5%, 제곱근 변환 없이 관찰된 성장률 차이는 32.0%로 나타났다. 미국 환자는 전체 등록 환자의 약 42.7%를 차지했다.
GATHER2에서 12개월 동안 안구내염, 안구내 염증, 허혈시각신경병증은 보고되지 않았다. 가장 흔하게 보고된 안구 부작용은 주사요법과 관련이 있었다. 맥락막혈관신생 발생률은 지무라 2mg 투여군이 6.7%, 샴 대조군이 4.1%였다.
이베릭 바이오의 글렌 스블렌도리오 최고경영자는 “임상 3상 시험 2건에 걸쳐 12개월 1차 평가변수에서 GA 진행률을 통계적으로 유의하게 감소시킨 치료제를 처음으로 보게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “GATHER1 및 GATHER2 연구 결과와 FDA와의 특별프로토콜평가는 2023년 1분기 말에 제출할 계획인 신약허가신청의 토대를 제공한다”며 “심사 과정 동안 FDA와 협력하길 기대한다”고 말했다.
지도모양위축은 연령관련 황반변성(AMD)의 진행된 단계로 비가역적인 시력 상실을 초래할 수 있다. 현재 미국 FDA 또는 유럽의약품청(EMA)이 승인한 지도모양위축 치료 옵션은 없는 실정이다.
한편 앞서 미국 바이오제약기업 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)가 미국에서 지도모양위축 치료제 페그세타코플란(Pegcetacoplan)의 승인을 신청한 것으로 알려졌으며 현재 FDA의 심사가 진행 중이다. FDA는 올해 11월 26일까지 페그세타코플란의 승인 여부를 결정할 예정이다.
