[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스의 듀센형 근이영양증(DMD) 신약 후보물질 SRP-5051(vesleteplirsen)에 대한 임상 보류를 해제했다.
미국 희귀질환 유전자 치료제 전문기업 사렙타 테라퓨틱스는 미국 FDA가 엑손 51 스키핑이 적합한 듀센형 근이영양증 환자를 치료하기 위한 차세대 펩타이드 접합 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PPMO) SRP-5051에 대한 임상 보류를 제거했다고 6일(현지시각) 발표했다.
앞서 지난 6월에 FDA는 MOMENTUM(Study 5051-201) 임상시험의 파트 B 도중 중대한 부작용인 저마그네슘혈증이 보고됨에 따라 임상 보류 조치를 내렸었다.
FDA는 심각하지 않은 소수의 grade 2 사례를 포함해 저마그네슘혈증의 모든 사례에 대한 정보를 요청했고 위험 완화 및 안전성 모니터링 계획의 적정성을 평가했다.
사렙타는 FDA와 논의 이후 보류 해제의 일환으로 소변 바이오마커에 대한 모니터링 확대를 포함하도록 글로벌 임상시험 프로토콜을 조정하기로 했다.
사렙타 테라퓨틱스의 루이스 로디노-클라팍 최고과학책임자 겸 부사장은 “임상 보류를 신속하게 해결하기 위해 긴밀히 협력해 준 FDA에 감사드린다”며 “미국에서 가능한 한 빨리 투약을 재개할 수 있도록 프로토콜 변경을 시행할 것”이라고 밝혔다.
이어 “자사 모니터링 계획은 저마그네슘혈증의 위험을 완화하도록 설계됐다. MOMENTUM은 미국 외 지역에서 참가자를 계속 등록하고 있으며 2022년 말에 등록을 완료할 계획"이라며 "사렙타는 SRP-5051 프로그램에 전념하고 있고 듀센 치료를 위한 차세대 엑손 스키핑 접근법으로서 PPMO 플랫폼에 흥분하고 있다”고 말했다.
엑손 51 스키핑으로 치료받을 수 있는 듀센형 근이영양증 환자는 전체 환자 가운데 약 13%인 것으로 알려져 있다.
사렙타는 미국에서 2016년에 엑손 51 스키핑이 적합한 환자를 위한 최초의 치료제 엑손디스 51(성분명 에테플러센)을 승인받은 바 있다.
사렙타의 차세대 PPMO 플랫폼은 기존 약물보다 효능을 개선하고 투여빈도를 줄일 가능성이 있다.
MOMENTUM은 임상 2상, 다중시험군, 용량상승 시험으로 매달 주입하는 SRP-5051을 사용한 치료 이후 골격근 조직에서 디스트로핀 단백질 수치와 약물 안전성, 내약성을 평가한다.
미국, 캐나다, 유럽연합 내에서 보행이 가능하거나 불가능한 7~21세 참가자 60명이 시험에 등록될 예정이다.
사렙타는 작년에 MOMENTUM 파트 A에서 매달 SRP-5051 30mg/kg을 투여했을 때 12주 이후 엑손 스키핑이 24주 동안 매주 투여된 에테플러센에 비해 18배, 디스트로핀 생산은 8배였다고 발표했다.
SRP-5051을 투여 받은 환자들에서는 가역적인 저마그네슘혈증이 발견됐다. MOMENTUM 파트 B 프로토콜은 마그네슘 보충과 마그네슘 수치 모니터링을 포함한다.
