[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 노바티스의 새로운 만성 골수성 백혈병 치료제 셈블릭스(성분명 애시미닙) 판매를 허가했다.
노바티스는 유럽 집행위원회가 셈블릭스를 이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML-CP) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 29일(현지시각) 발표했다.
셈블릭스는 ABL 미리스토일 포켓을 특이적으로 표적으로 삼는 기전을 갖고 있고 STAMP 억제제로도 불리는 최초의 만성 골수성 백혈병 치료제다.
노바티스는 셈블릭스가 현재 사용 가능한 TKI 치료에 불내성 및 내성을 경험하는 환자를 위한 치료 접근 방식을 새로 정의할 것이라고 강조했다.
유럽에서는 매년 6,300명 이상이 만성 골수성 백혈병을 진단받게 되는 것으로 추정된다. 많은 환자들이 TKI 치료로 혜택을 받을 수 있지만 상당수의 환자들은 이러한 치료에 불내성 또는 내성을 경험할 수 있다.
셈블릭스 승인은 올해 6월에 나온 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견과 희귀의약품 지정을 기반으로 이뤄졌다. 유럽 집행위원회 승인은 모든 유럽연합 회원국 27개국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 적용된다.
셈블릭스의 주요 임상 3상 시험 ASCEMBL에서 24주 차 주요 분자학적 반응(MRR) 달성 비율은 셈블릭스 치료군이 25.5%, 보술리프(성분명 보수티닙) 치료군이 13.2%로 셈블릭스 치료군이 두 배가량 더 높은 것으로 나타났다. 이상반응으로 인한 투여 중단율은 셈블릭스 치료군이 5.8%, 보술리프 치료군이 21.1%로 셈블릭스 치료군이 3배 이상 더 낮았다.
이러한 결과는 96주 장기 추적 관찰 결과에 의해 뒷받침된다. 96주차 MMR 비율은 셈블릭스 치료군이 37.6%, 보술리프 치료군이 15.8%였고 이상반응으로 인한 투여 중단율은 셈블릭스 치료군과 보술리프 치료군이 각각 7.7%, 26.3%로 집계됐다.
이 데이터는 올해 6월에 미국임상종양학회(ASCO)와 유럽혈액학회(EHA)에서 발표됐다. 셈블릭스를 투여 받은 환자에서 가장 흔한 이상반응은 근골격계 통증, 상기도감염, 혈소판 감소증, 피로, 두통, 관절통, 췌장 효소 증가, 복통, 설사, 구역 등이다.
독일 예나대학병원 안드레아스 호크하우스 교수는 “지금까지 유럽 내 CML 환자들은 동일한 작용 기전을 가진 경구 TKI 치료를 받았고 이러한 치료 옵션에 상당한 부작용이나 내성을 경험한 환자들은 종종 매우 유사한 치료를 번갈아 받지만 질병 조절 또는 삶의 질 개선에 거의 성공하지 못했다”고 설명했다.
이어 “유럽에서 셈블릭스 승인은 많은 환자들이 CML 관리에 대한 희망을 찾는데 도움이 되는 시기적절한 이정표다”고 말했다.
노바티스 유럽혁신의약품사업 총괄 하세브 아마드는 “유럽 집행위원회의 셈블릭스 승인은 유럽에서 CML을 앓는 환자에게 새로운 치료법을 제공하는데 도움이 되는 중요한 이정표”라며 “자사는 CML 분야에서 20년 이상 이어온 혁신을 바탕으로 전 세계 더 많은 환자들을 위해 표준 치료를 다시 한 번 변화시킬 수 있는 가능성에 흥분하고 있다”고 밝혔다.
셈블릭스는 작년 10월에 미국에서 신속 승인됐으며 이후 국내를 포함해 일본, 스위스, 영국 등 다수의 국가들에서 승인된 상태다.
