[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 혈액암 치료제 임브루비카(성분명 이브루티닙)를 소아 만성 이식편대 숙주질환(cGVHD) 환자의 치료제로 확대 승인했다.
존슨앤드존슨의 계열사 얀센제약은 미국 FDA가 임브루비카를 이전에 한 가지 이상의 전신치료에 실패한 1세 이상 소아 만성 이식편대 숙주질환 환자의 치료제로 승인했다고 24일(현지시각) 발표했다.
임브루비카가 소아 적응증에 허가된 것은 이번이 처음이다. 이 승인으로 미국에서 1세 이상 12세 미만의 소아 환자를 위한 새로운 경구 현탁액 제제가 도입된다.
이제 임브루비카는 이전에 생명을 위협하는 질환에 대한 치료 옵션이 없었던 이 소아 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료제이자 이러한 적응증에 허가된 최초이자 유일한 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제가 됐다.
만성 이식편대 숙주질환은 조혈모세포이식 또는 골수 이식 이후 새로 이식된 공여 세포가 이식 대상자의 신체를 공격할 때 발생할 수 있는 생명을 위협하는 합병증이다. 존슨앤드존슨에 의하면 동종유래 이식을 받는 소아 가운데 52~65%가 만성 이식편대 숙주질환에 걸리는 것으로 추산된다.
미국에서 임브루비카는 이전에 한 가지 이상의 전신치료를 받은 경험이 있는 성인 만성 이식편대 숙주질환 환자의 치료제로 2017년에 승인된 바 있다.
이번 적응증 확대 승인은 임상 1/2상 iMAGINE 연구 결과를 기반으로 한다. 재발/불응성 중등증 및 중증 만성 이식편대 숙주질환이 있는 평균 연령 13세(1~19세)의 소아 환자 47명을 대상으로 임브루비카를 투여했을 때 25주 전체 반응률(ORR)은 60%로 나타났다.
안전성은 임브루비카의 확립된 프로파일과 일치했고 소아 환자에서 관찰된 이상반응은 성인 중등증에서 중증 만성 이식편대 숙주질환 환자에서 관찰된 것과 일치하는 것으로 확인됐다.
얀센 연구개발부 혈액ㆍ종양 후기개발ㆍ진단ㆍ의학부 글로벌 총괄 크레이그 텐들러는 “소아 cGVHD 커뮤니티는 얀센이 생명을 구하는 치료제를 개발하기 위해 노력하고 있는 미충족 의료 수요가 높은 소외된 환자 집단의 대표적인 예”라며 “cGVHD는 소아 환자의 생명을 위협하고 있고 자사는 임브루비카를 통해 이 환자들과 그 가족에게 영향을 줄 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
존슨앤드존슨은 미국에서 5가지 혈액암과 cGVHD에 대한 적응증 7개에 걸쳐 12건의 임브루비카 승인을 획득했다. 임브루비카는 100개국 이상에서 승인됐고 전 세계적으로 25만 명 이상의 환자를 치료하는데 사용됐다.
