미국 식품의약국(FDA)이 일본 아스텔라스제약의 폐경기(갱년기) 관련 증상 치료 신약 후보물질 페졸리네탄트(fezolinetant)의 승인 심사를 시작했다.
아스텔라스제약은 FDA가 폐경기와 관련된 중등증에서 중증 혈관운동 증상(VMS) 치료를 위한 경구용 비호르몬 화합물 페졸리네탄트의 신약허가신청(NDA)을 접수했다고 18일 발표했다.
혈관운동 증상은 일반적인 폐경기 증상으로 일과성 열감(안면홍조), 야간발한 등이 나타나는 것이 특징이다. 미국에서는 여성의 약 60~80%가 폐경이행기 도중 또는 이후 이러한 증상을 경험하고 전 세계에서는 40~64세 여성 가운데 절반 이상이 혈관운동 증상을 경험하는 것으로 추정된다.
페졸리네탄트는 비호르몬 선택적 뉴로키닌 3(NK3) 수용체 길항제이며 승인될 경우 폐경과 관련된 중등증에서 중증 혈관운동 증상 치료를 위한 비호르몬 옵션을 제공할 수 있다. 페졸리네탄트의 안전성과 효능은 아직 확립되지 않았다.
아스텔라스는 페졸리네탄트 허가신청에 우선 심사 바우처를 사용했으며 이에 따라 FDA는 내년 2월 22일까지 최종 승인 여부를 결정할 예정이다. 아스텔라스는 2022년 회계연도 1분기 연구개발 비용으로 우선 심사 바우처 관련 무형자산 131억 엔을 상각 처리했다.
이번 NDA는 미국, 캐나다, 유럽에서 혈관운동 증상이 있는 여성 2,800명 이상이 등록된 임상 3상 시험 3건을 포함한 BRIGHT SKY 프로그램의 결과를 근거로 한다. SKYLIGHT 1 및 SKYLIGHT 2 임상시험의 결과는 폐경기와 관련된 중등증에서 중증 혈관운동 증상의 치료에서 페졸리네탄트의 효능과 안전성을 보여준다.
또한 SKYLIGHT 4 안전성 연구 데이터는 페졸리네탄트의 장기 안전성 프로파일을 추가로 특징짓는다. 아스텔라스는 NDA에서 페졸리네탄트 1일 45mg 용량을 제안했다.
아스텔라스 개발치료분야 총괄 아산 아로줄라 수석부사장은 “FDA가 페졸리네탄트 NDA를 접수함에 따라 미국에서 혈관운동 증상을 경험하는 여성을 위한 치료를 발전시키는데 한 걸음 더 다가서게 됐다”며 “FDA의 심사를 거쳐 폐경과 관련된 중등증에서 중증 혈관운동 증상의 빈도와 중증도를 감소시키는 계열 내 최초의 비호르몬 치료 옵션을 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
아스텔라스는 2017년에 벨기에 제약기업 오게다(Ogeda)를 인수하면서 페졸리네탄트를 획득했다.
한편 앞서 아스텔라스는 올해 3월에 아시아에서 폐경 관련 중등증에서 중증 혈관운동 증상 치료제로 페졸리네탄트 1일 1회 30mg 용량을 평가한 임상 3상 MOONLIGHT 1 시험에서는 효능 평가변수 충족에 실패했다고 발표한 바 있다. 페졸리네탄트 30mg 치료군에서 수치적 개선이 관찰되기는 했지만 통계적 유의성은 충족되지 않았다.
MOONLIGHT 1 연구는 국내와 중국, 대만에서 허가를 위한 연구였다. 미국과 함께 유럽에서 페졸리네탄트 허가 신청은 SKYLIGHT 1 및 SKYLIGHT 2 임상 3상 시험, SKYLIGHT 4 장기 안전성 연구 결과를 토대로 진행되고 있다.
