브리스톨마이어스스퀴브(BMS)가 다발성골수종 치료를 위한 BCMA 표적 CAR-T 치료제 아베크마(Abecma, idecabtagene vicleucel)의 확대 승인을 위한 임상시험에서 성공적인 결과를 얻었다.
BMS와 파트너사 2세븐티 바이오(2seventy bio)는 이전에 2~4개의 치료를 받았고 마지막 치료에 불응한 재발성 및 불응성 다발성골수종 성인 환자를 대상으로 아베크마와 표준 병용요법을 비교 평가한 KarMMa-3, 임상 3상, 글로벌, 무작위, 다기관, 개방표지 연구에서 나온 긍정적인 톱라인 결과를 10일(현지시각) 발표했다.
KarMMa-3은 다발성골수종에 대해 CAR T세포 치료제를 평가한 최초의 무작위 임상시험이다.
독립적인 검토 위원회를 통해 수행된 사전 계획된 중간 분석 결과 KarMMa-3은 무진행 생존기간의 통계적으로 유의한 개선 효과를 입증하는 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다.
또한 아베크마 치료는 표준 병용요법에 비해 주요 2차 평가변수인 전체 반응률을 개선시킨 것으로 확인됐다.
다른 주요 2차 평가변수인 전체 생존기간 분석을 위한 추적조사는 계속 진행 중이다.
임상시험에서 안전성 결과는 이전에 실시된 KarMMa 연구에서 입증된 아베크마의 확립된 예측 가능한 안전성 프로파일과 일치했다. 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다.
BMS와 2세븐티 바이오는 KarMMa-3 데이터의 전체 평가를 완료할 것이며 연구자들과 협력해 향후 의료 학술대회에서 자세한 결과를 발표하고 보건당국들과 결과에 대해 논의할 계획이다.
브리스톨마이어스스퀴브 세포치료제개발부 총괄 앤 케르버 수석부사장은 “KarMMa-3 연구 결과는 다발성골수종 치료 패러다임에서 보다 조기에 CAR T세포 치료제를 사용하는 것의 임상적 이점을 명확하게 보여준다”며 “이러한 데이터는 혈액암에 대한 자사의 혁신 유산을 기반으로 과학을 통해 환자의 삶을 변화시키기 위해 노력하면서 세포치료제의 잠재력을 최대한 활용하겠다는 약속을 강화한다”고 말했다.
2세븐티 바이오의 스티브 번스타인 최고의료책임자는 “중간 분석에서 KarMMa-3 1차 평가변수가 충족돼 매우 기쁘게 생각한다”며 “이러한 결과는 환자를 위해 아베크마를 치료 초기 단계에 사용할 수 있도록 하려는 노력을 진전시키는데 도움이 되며 이를 규제당국들과 논의하길 기대한다”고 밝혔다.
그러면서 “오늘 결과는 자가유래 세포 치료제의 혁신 가능성에 대한 또 다른 중요한 증거이며 다발성골수종 초기 치료 환경에서 아베크마를 계속 연구하는 것의 중요성을 강조한다”고 덧붙였다.
아베크마는 작년 3월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 이전에 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항 CD38 단일클론항체를 포함해 4개 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성골수종 성인 환자의 치료제로 승인됐다. 유럽연합, 스위스, 일본, 캐나다, 영국에서는 아베크마가 이전에 최소 3개의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성골수종 성인 환자의 치료제로 허가됐다.
