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한국다케다제약, 선천성 단백질C 결핍증 치료제 세프로틴 허가 外
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한국다케다제약, 선천성 단백질C 결핍증 치료제 세프로틴 허가 外
  • 의약뉴스 송재훈 기자
  • 승인 2022.08.03 12:43
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◇한국다케다제약, 선천성 단백질C 결핍증 치료제 세프로틴 허가

▲ 한국다케다제약은 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제인 ‘세프로틴주(사람단백질C)’가 2일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 밝혔다.  
▲ 한국다케다제약은 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제인 ‘세프로틴주(사람단백질C)’가 2일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 밝혔다.  

한국다케다제약(대표 문희석)은 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제인 ‘세프로틴주(사람단백질C)’가 2일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 밝혔다.  

중증 선천성 단백질C 결핍증은 비타민K 의존성 항응고인자의 일종인 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 치명적인 결함이 생기는 희귀유전질환으로, 단백질C 수치가 1% 미만(1IU/dL 미만)일 때로 정의되며, 발생률은 신생아에서 400만명 중 1명꼴로 추정된다. 

중증 선천성 단백질C 결핍증 환자는 과도한 혈액응고 기전의 활성화로 인해 일반적으로 생후 며칠 이내에 몸 전체 혈관에 혈전이 형성되는 전격자색반병 및 파종성 혈관 내 응고, 망막 및 대뇌 혈관 혈전증이 나타나 치명적일 수 있어 조기발견과 치료가 필수적이지만, 응급상황에서 효과적으로 치료 가능한 약제는 제한적이었다.

이번에 국내 허가된 세프로틴주는 중증 선천성C단백질 결핍증 환자에게 승인된 최초의 사람단백질C 제제로 ▲소아 및 성인의 중증의 선천성 단백질C결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 예방 및 치료에 허가 받았다.

중증 선천성 단백질C 결핍증 환자를 대상으로 세프로틴주 투여군과 과거 대조군(단백질C 대체 없이 기존 요법을 받는 환자)을 비교 평가한 전향적, 오픈-라벨, 다기관 2/3상 연구에 따르면, 세프로틴주는 1차 유효성 평가 결과에서 18건의 전격자색반병 가운데(중증6건, 중등증11건, 경증1건) 94.4%(17건)에서 효과적인 것으로 평가되어, 신선동결혈장(fresh frozen plasma) 및 항응고제(anticoagulants) 등의 기존 치료법(52.2%) 대비 통계적으로 유의하게 높은 효능을 보였다(p=0.0032).

2차 유효성 평가에서도 세프로틴주는 피부 병변 및 기타 혈전증에 대한 모든 치료가 효과적인 것으로 평가되었으며(전격자색반병: 훌륭함 72.2%, 좋음 22.2%, 양호 5.6%, 정맥혈전증: 훌륭함 80%, 좋음 20%) 사람단백질C 치료와 관련되어 있거나 중증 이상사례는 발생하지 않았다.

한국다케다제약 혈우병 사업부 김나경 총괄은 “세프로틴주는 중증 선천성 단백질C결핍증 환자를 위해 승인된 최초의 사람단백질C 제제로, 이번 허가로 인해 그 동안 제한된 치료옵션으로 힘들어 하던 의료진과 환자들에게 개선된 치료 환경을 제공하게 되어 매우 의미 있고 기쁘게 생각한다”며 “한국다케다제약은 70년 이상 혈우병 및 희귀 혈액질환 분야 혁신을 주도해온 글로벌 리더로서, 앞으로도 중증 선천성 단백질C 결핍증와 같은 초희귀질환을 비롯해 여러 혈액응고질환에서 환자들에게 더 나은 치료옵션과 혜택을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

세프로틴주는 현재까지 한국희귀필수의약품센터를 통해 공급되고 있으며, 타 항응고제(헤파린, 와파린, New Oral Anti-Coagulant 등) 투여가 불가능하거나 타 항응고제 투여에도 불구하고 재발하는 중증의 선천성 단백질C 결핍증 환자의 정맥 혈전증 치료와 예방(외과적 수술, 임신 등 한정된 기간에 한함), 전격성자반증 환자의 예방 및 치료 시 보험이 인정된다.
 
한편 한국다케다제약은 혈우병A 치료제인 애드베이트주와 페길화(PEGylation) 기술을 통해 반감기를 연장한 애디노베이트주를 비롯해 혈우병B 치료제 릭수비스주, 혈액응고 제8인자 또는 제9인자 항체를 보유한 혈우병 A 또는 B환자 치료제 훼이바주, 폰빌레브란트병 치료제 이뮤네이트주 등 다양한 희귀혈액질환 영역에서 혁신적인 치료제를 공급하고 있다.

 

◇한국머크 바이오파마, 의료진 전용 카카오톡 채널 ‘위드싸이젠’ 런칭

▲ 한국머크 바이오파마는 1일 성장호르몬 결핍 치료제인 ‘싸이젠(SAIZEN) 리퀴드 카트리지주’(성분명 소마트로핀)의 의료진 전용 카카오톡 채널 ‘위드싸이젠(With SAIZEN)’을 런칭했다고 밝혔다.
▲ 한국머크 바이오파마는 1일 성장호르몬 결핍 치료제인 ‘싸이젠(SAIZEN) 리퀴드 카트리지주’(성분명 소마트로핀)의 의료진 전용 카카오톡 채널 ‘위드싸이젠(With SAIZEN)’을 런칭했다고 밝혔다.

한국머크 바이오파마는 1일 성장호르몬 결핍 치료제인 ‘싸이젠(SAIZEN) 리퀴드 카트리지주’(성분명 소마트로핀)의 의료진 전용 카카오톡 채널 ‘위드싸이젠(With SAIZEN)’을 런칭했다고 밝혔다.

위드싸이젠은 의료진을 대상으로 한국머크의 성장호르몬 제품에 대한 정보를 제공하는 채널로 별도의 웹사이트 검색이나 어플리케이션 다운로드 및 설치 없이 365일 24시간 언제라도 카카오톡 채널에서 바로 이용이 가능하다.

최근 코로나19 팬데믹으로 인해 비대면 영업과 온택트 채널이 새로운 표준으로 정착되면서, 접근성이 용이하고 사용이 쉬운 카카오톡 채널을 활용해 의료진에게 더욱 효과적으로 다양한 학술 정보를 제공할 예정이다. 

또한 모바일과 PC에서 모두 사용이 가능하며, 인증을 거친 고객에게만 정보 열람 권한을 부여해 개인정보 보호 강화에도 중점을 두었다.

이 채널은 ▲싸이젠 제품정보 ▲디바이스 정보 ▲e-health 시스템 ▲최신 뉴스 및 임상정보 ▲웨비나 및 학술대회 일정으로 구성되어 있으며, 싸이젠에 대한 기본 정보와 적응증에 대한 다양한 임상 데이터를 확인할 수 있다. 또한 환자의 자가주사가 필요한 성장호르몬 제제의 특징에 따라 투약 순응도 개선과 환자 관리에 도움을 제공하는 ‘이지포드(EASYPOD)’와 ‘알루에타(ALUETTA)’와 같은 투약 기기에 대한 정보를 제공한다. 

성장호르몬 치료의 정확한 투약 및 모니터링과 데이터 기반의 맞춤 치료를 위해 환자와 의료진이 함께 사용하는 e-Health 시스템인 ‘그로우링크(GROWLINK)’에 대한 정보도 확인할 수 있으며, 이 외에도 한국머크 및 싸이젠과 관련된 최신 뉴스와 임상정보, 국내외 학술대회 및 웨비나에 대한 안내를 통해 의료진이 환자 진료에 참고할 수 있는 다양한 정보를 제공한다. 

또한 ‘환자들을 위한 한마음(As One for Patients)'이라는 한국머크 바이오파마의 기업미션을 바탕으로 위드싸이젠 카카오톡 채널의 정보를 확인하거나 웨비나를 시청하는 의료진과 함께 취약계층 어린이를 위한 사회공헌 활동도 함께 연계해 운영할 예정이다. 

한국머크 바이오파마 황인겸 내분비질환 사업부 총괄은 “한국머크 바이오파마는 성장호르몬 치료 분야를 선도하며, 의료진과 환자들이 보다 다양하고 편리한 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다”며 “이번 위드싸이젠 채널 런칭 또한 이러한 활동의 일환으로 탄탄한 e-Health ecosystem 구축을 통해 효율적인 치료와 진료 활동에 도움을 제공할 것으로 기대한다”고 전했다. 

한편, 싸이젠 리퀴드 카트리지주는 유전자재조합 인간 성장호르몬(r-hGH)제제이다. 뇌하수체 성장호르몬 분비부족으로 인한 소아의 성장부전(PGHD), 터너증후군으로 확인된 소아의 성장부전(TS), 만성신부전증으로 인한 소아의 성장지연(CRF), 임신주수에 비해 작게 태어난(SGA) 소아에서의 성장지연, 특발성 저신장증(ISS)으로 인한 소아의 성장부전, Two dynamic test에 의해 확진된 성장호르몬 결핍증을 가진 성인의 성장호르몬 대체 요법에 적응증을 가지고 있다. 

국내에서는 6mg, 12mg, 20mg 투여에 대한 허가를 받았다. 지난해에는 자동 투약기기를 사용하는 소아 및 청소년 환자들의 투약 기록을 휴대폰 앱을 통해 자동으로 관리하는 어플리케이션 그로우링크를 출시하며 투약을 돕고 치료 순응도를 높이기 위한 노력을 이어가고 있다. 

 

 

 


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