미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 자가면역질환 치료제 스텔라라(성분명 우스테키누맙)를 소아 건선성 관절염 치료제로 확대 승인했다.
존슨앤드존슨의 자회사 얀센은 FDA가 스텔라라를 활동성 건선성 관절염을 앓고 있는 6세 이상 소아 환자의 치료제로 허가했다고 1일(현지시각) 발표했다.
소아 건선성 관절염은 성인 건선성 관절염과 유사한 희귀질환으로 만성 염증성 관절염을 가진 아동 및 청소년의 약 5~8%에게 영향을 미친다.
이제 미국에서 스텔라라 적응증 4개 중 2개는 소아 환자를 포함하며 이 승인은 2009년에 성인 중등증에서 중증의 판상 건선 치료제로 처음 승인된 이후 스텔라라 치료 프로파일을 더욱 확대한다.
스텔라라는 여러 자가면역질환에서 과도한 염증 반응을 완화시키는데 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 사이토카인 인터루킨(IL)-12 및 IL-23을 선택적으로 억제하는 완전 인간 단일클론항체다. 소아 활동성 건선성 관절염 환자에서는 2회 유도요법 이후 1년에 4회 피하주사로 투여한다.
이번 FDA 승인은 중등증에서 중증 판상 건선을 가진 성인 및 소아 환자와 성인 활동성 건선성 관절염 환자를 대상으로 한 다수의 임상 3상 시험에서 확립된 효능과 기존 안전성 프로파일의 외삽 및 약동학 데이터를 기반으로 한다.
연구자들은 임상시험에 포함시킬 소아 건선성 관절염 환자의 이용 가능성 제한 때문에 활동성 건선성 관절염을 동반한 중등증에서 중증 판상 건선을 가진 소아 환자와 성인 판상 건선 또는 활동성 건선성 관절염 환자 등 근접한 집단에 대한 이전 약동학, 효능, 안전성 관찰에 기초한 외삽 접근법을 활용했다.
데이터 분석 결과 활동성 건선성 관절염이 있는 소아 건선 환자에서 스텔라라 약동학 노출은 활동성 건선성 관절염이 없는 소아 건선 환자, 중등증에서 중증 판상 건선 또는 활동성 건선성 관절염을 가진 성인 환자에 대한 스텔라라 임상 3상 시험과 일관됐다. 공통 효능 평가변수 데이터는 활동성 건선성 관절염을 가진 소아 건선 환자에서 유사했다.
얀센 연구개발부 류마티스ㆍ모체태아질병부문 총괄 테런스 루니 박사는 “활동성 소아 건선성 관절염이 희귀하고 종창 관절, 피부 병변 같은 증상 발현 및 중증도가 크게 다를 수 있다는 점을 고려할 때 치료하기 어려운 염증성 질환이라는 점을 알고 있다”고 말했다.
이어 “이번 스텔라라 소아 승인을 통해 이러한 어린 환자들의 미충족 수요를 해결하는데 도움을 주고 의사에게 안전성과 효능에 대한 확립된 기록이 있는 매우 필요했던 치료 옵션을 제공하게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
스텔라라는 6세 이상 소아 및 성인의 중등증에서 중증 판상 건선, 중등증에서 중증 활동성 크론병 성인 환자, 중등증에서 중증 활동성 궤양성 대장염 성인 환자의 치료제로도 허가돼 있다.
