미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 엔허투(Enhertu, 성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)를 HER2 발현율이 낮은 전이성 유방암 환자의 치료제로 신속 심사하기로 했다.
아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 미국에서 이전에 치료를 받은 절제 불가능 또는 전이성 HER2 저발현(면역조직화학 점수[IHC] 1+ 또는 IHC 2+/제자리부합법[ISH] 음성) 유방암 성인 환자의 치료를 위한 엔허투의 적응증 확대 신청이 접수됐다는 통보를 받았다고 25일(현지시각) 발표했다.
FDA는 이 적응증 확대 신청을 우선 심사 대상으로 지정했다. FDA는 승인될 경우 안전성 또는 효능을 향상시키거나 심각한 질병을 예방하거나 환자 순응도를 개선시킴으로써 현재 사용 가능한 옵션보다 상당한 개선을 제공할 수 있는 의약품 승인 신청에 우선 심사 자격을 부여한다.
엔허투는 아스트라제네카와 다이이찌산쿄에 의해 공동으로 개발되고 상업화되는 HER2 표적 항체약물접합체(ADC)다.
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 4분기 안에 엔허투 적응증 확대 승인 여부를 결정할 예정이다.
FDA는 엔허투 적응증 확대 신청을 안전하고 효과적인 암 치료제를 최대한 빨리 환자에게 제공하기 위한 제도인 실시간항암제심사(RTOR) 프로그램 및 프로젝트 오르비스 하에 심사하기로 했다.
RTOR은 완전한 허가 신청서 제출 이전에 FDA가 신청 구성요소를 검토할 수 있도록 하며, 프로젝트 오르비스는 국제 파트너들 간에 항암제 동시 신청 제출 및 심사를 위한 기틀을 제공한다.
이번 적응증 확대 신청은 2022 미국임상종양학회 연례 학술대회에서 발표되고 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재된 DESTINY-Breast04 임상 3상 시험의 데이터를 기반으로 한다.
임상시험에서 엔허투는 이전에 치료받은 호르몬수용체(HR) 양성 또는 HR 음성, HER2 저발현 전이성 유방암 환자의 무진행 생존기간(PFS)과 전체 생존기간(OS) 면에서 의사가 선택한 표준 항암화학요법보다 우수하고 임상적으로 의미 있는 효능을 나타냈다.
엔허투의 안전성 프로파일은 이전 임상시험과 일치했고 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다.
간질성 폐 질환 또는 폐렴 발생률은 후기 HER2 양성 유방암 임상시험에서 관찰된 것과 일관됐다.
이상반응의 대부분(10%)은 주로 저등급(Grade 1 또는 2)이고 Grade 3 사건은 5건(1.3%), Grade 5(0.8%) 사건은 3건이 보고됐다.
아스트라제네카 항암제연구개발부 총괄 수잔 갈브레이스 부사장은 “DESTINY-Breast04의 데이터는 HER2 저발현 전이성 유방암 환자에 대한 생존 혜택을 처음으로 보여준다”며 “지난 20년 이상 동안 HER2 양성 유방암 환자들만 HER2 표적 치료의 혜택을 받을 수 있었다”고 설명했다.
이어 “엔허투가 승인될 경우 전이성 유방암을 분류하고 치료하는 방법을 재정의할 것이며 종양 HER2 발현율이 낮은 환자들이 HER2 표적 치료의 혜택을 받을 수 있도록 할 것”이라고 말했다.
다이이찌산쿄 연구개발부 글로벌 총괄 켄 다케시타는 “DESTINY-Breast04 임상시험의 결과는 상당한 진전을 의미하며 엔허투가 이전에 치료받은 HER2 저발현 전이성 유방암 환자를 위한 새로운 표준요법이 될 수 있다는 잠재력을 강화한다”고 강조했다.
엔허투는 현재 전 세계 다수의 국가에서 이전에 치료받은 HER2 양성 전이성 유방암 환자의 치료제로 승인됐고 유럽연합과 일본에서도 HER2 저발현 환자의 치료제로 심사되고 있다.
