미국 제약회사 알데이라 테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics)가 안구건조증 치료제 임상시험에서 성공을 거뒀다.
알데이라는 안구건조증 치료를 위한 신약 후보물질 리프록살랍(reproxalap) 0.25% 점안액의 순서 무작위, 이중눈가림, 운반체 대조, 교차 임상시험에서 1차 평가변수를 달성했다고 12일(현지시각) 발표했다.
리프록살랍은 사전 지정된 두 1차 평가변수인 건조 안방의 안구충혈과 쉬르머 검사(Schirmer, 눈물 생성 및 분비량 측정)에서 운반체 대비 통계적으로 우수했다.
또한 다중성 대조, 쉬르머 검사 10mm 이상 반응자 분석에 대한 2차 평가변수도 달성됐다.
리프록살랍 치료는 첫 평가 시점에서 운반체와 비교했을 때 빠르면 건조 안방 주입 후 10분 뒤 안구충혈을 통계적으로 유의하게 감소시켰으며 이러한 감소 효과는 안방 주입 90분 이후 최종 시점을 포함해 대부분의 평가 시점에서 관찰됐다.
쉬르머 검사는 리프록살랍 또는 운반체 4번째 주입 10분 이전 및 이후 평가됐는데 통계적으로 유의했고 하루 동안 주입 이전 잠재적인 활성과 4번째 주입의 추가적인 활성을 나타냈다.
쉬르머 검사 10mm 이상 반응자 분석은 안구건조증의 증상 개선과 상관관계가 있다고 보고됐다. 반응자 평가변수 달성은 교차 임상시험에서 관찰된 증상 개선과 일관된다.
리프록살랍은 2차 평가변수인 안구건조, 불편감, 꺼끌거림, 따끔거림, 작열감, 가려움증 증상을 운반체 대비 통계적으로 줄였다.
안전성 신호는 관찰되지 않았고 리프록살랍의 내약성은 양호했다. 치료 후 중등증 또는 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.
환자 3명은 이상반응으로 인해 투여를 중단했고 2명은 운반체 투여군, 1명은 리프록살랍 투여군이었다.
리프록살랍은 지금까지 1800명 이상의 환자를 대상으로 연구됐다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 경증의 일시적인 주입부위 불편감이다.
알데이라는 미국 식품의약국(FDA)과 승인 신청을 위한 논의를 앞두고 있으며 안구건조증 신약허가신청의 일환으로 교차 임상시험 데이터를 제출할 계획이다. 알데이라와 FDA의 허가신청 사전 회의는 오는 3분기에 예정돼 있다.
신약허가신청은 급성 및 만성 임상시험과 유발 및 현장 기반 평가, 병행군 및 교차 임상시험의 종합적인 데이터세트를 포함할 것으로 예상되고 있다.
앞서 알데이라는 작년 말에 임상 3상 시험 TRANQUILITY에서 안구충혈에 대한 1차 평가변수 충족에 실패했지만 2차 평가변수인 쉬르머 검사에서 통계적 유의성을 확보했다고 발표한 바 있다.
이후 올해 6월에는 새로운 임상 3상 시험 TRANQUILITY‑2에서 1차 평가변수를 달성했다고 발표하면서 승인 신청을 추진하기로 했다.
알데이라의 토드 브래디 최고경영자는 “안구건조증 징후 3개에 대한 운반체 대비 리프록살랍의 긍정적인 통계적 유의성과 신속한 증상 개선 효과는 안구건조증 치료를 위한 잠재적으로 차별화된 치료 옵션으로서 리프록살랍을 뒷받침한다”고 말했다.
