미국 식품의약국(FDA)이 통풍 치료제 크라이스텍사(Krystexxa)를 조절되지 않는 통풍 환자를 위한 병용요법으로 확대 승인했다.
아일랜드 기반 생명공학기업 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)는 보다 많은 비조절 통풍 환자가 치료에 대한 완전 반응에 도달하는데 도움이 될 크라이스텍사와 메토트렉세이트 병용요법을 포함하도록 라벨링을 확대하는 적응증 확대 신청을 FDA가 승인했다고 8일(현지시각) 발표했다.
크라이스텍사는 미국에서 2010년에 기존 치료에 반응하지 않는 성인 만성 통풍 환자의 치료제로 처음 승인됐다.
앞서 FDA는 올해 3월에 조절되지 않는 통풍의 부담을 해결해야 하는 긴급한 필요성을 인정해 크라이스텍사 적응증 확대 신청을 우선 심사 대상으로 지정한 바 있다.
크라이스텍사+메토트렉세이트 병용요법의 승인은 무작위 대조 임상시험 MIRROR에서 나온 결과를 기반으로 한다. 조절되지 않는 통풍을 앓는 성인 환자들은 4주 동안 메토트렉세이트 주 1회 15mg 또는 위약을 투여받은 이후 52주 동안 크라이스텍사+메토트렉세이트 또는 크라이스텍사+위약 치료를 받는 두 그룹으로 무작위 배정됐다.
임상시험 1차 평가변수는 6개월 동안 혈청 요산 반응자(최소 80%의 시간 동안 혈청 요산 수치 6mg/dL 미만) 비율로 정의됐다. 시험 결과 6개월 동안 크라이스텍사+메토트렉세이트 병용요법군의 환자 반응률은 71%(71/100), 크라이스텍사+위약 치료군의 반응률은 39%(20/52)로 집계돼 30%p 이상 차이가 나타났다.
또한 12개월 동안 완전 반응에 도달한 환자 비율은 크라이스텍사+메토트렉세이트 병용요법군이 60%(60/100), 크라이스텍사+위약 치료군이 31%(16/52)로, 병용요법이 반응률을 30%p 가까이 개선시킨 것으로 분석됐다. 완전 반응은 12개월의 최소 80% 이상 시간 동안 혈청 요산 수치가 6mg/dL 미만인 경우로 정의됐다.
치료 기간 동안 주입 반응을 경험한 환자 비율은 크라이스텍사+메토트렉세이트 병용요법군이 4%(4/96), 크라이스텍사+위약 치료군이 31%(15/49)로, 병용요법을 통한 주입 반응의 현저한 감소가 확인됐다. 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다.
치료 12개월 동안 최소 하나 이상의 통풍결절(tophus)이 완전 소실되고 새로운 통풍결절 또는 통풍결절 진행이 없었던 환자 비율은 크라이스텍사+메토트렉세이트 병용요법군이 54%(28/52), 크라이스텍사+위약 치료군이 31%(9/29)이었다.
호라이즌 연구개발부 총괄 엘리자베스 톰슨 부사장은 “오늘 크라이스텍사와 메토트렉세이트 병용요법의 승인은 5년 이상 수행해 온 노력의 정점이며 환자 경험과 결과를 개선시키기 위해 통풍 커뮤니티와 협력하겠다는 호라이즌의 약속을 증명한다”고 말했다.
이어 “메토트렉세이트 같은 면역조절 치료제는 항-약물 항체의 발생을 줄이고 보다 많은 환자들이 완전 반응에 도달할 수 있도록 하기 위해 생물의약품과 함께 종종 사용된다”며 “이번 승인으로 더 많은 의사들이 조절되지 않는 통풍 환자가 크라이스텍사의 모든 혜택을 얻을 수 있도록 하기 위해 크라이스텍사와 메토트렉세이트 병용요법을 추천할 것으로 기대한다”고 밝혔다.
