미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 당뇨병 세포 치료제 임상시험에 대한 보류 조치를 해제했다.
버텍스는 FDA가 저혈당 인식 장애 및 중증 저혈당증을 동반한 제1형 당뇨병 환자를 위한 줄기세포 유래 완전 분화 췌장소도세포 대체 치료제 VX-880의 임상 1/2상 시험에 대한 임상 보류를 해제했다고 5일(현지시각) 발표했다.
이에 따라 미국 내 다수의 임상 시설에서 임상 1/2상 시험의 스크리닝, 환자 등록, 투여가 재개될 예정이다. 앞서 FDA는 올해 5월에 용량 증량을 뒷받침하는 증거가 충분하지 않다는 결정 때문에 임상 보류 조치를 내렸었다.
현재까지 VX-880의 임상 1/2상 시험에서는 환자 3명이 약물을 투여 받았다. 환자 2명은 연구 파트 A에서 목표 세포 용량의 절반을 투여 받았고 세 번째 환자는 연구 파트 B에서 전체 목표 용량을 투여 받았다. 파트 B는 파트 C에서 추가 환자로의 확대 이전에 환자 5명을 대상으로 목표 용량의 안전성과 효능을 평가한다.
VX-880은 버텍스의 독자적인 기술을 사용해 제조된 동종 줄기세포 유래 완전 분화 인슐린 생성 소도세포 치료제로, 포도당 반응성 인슐린 생성을 포함한 췌장소도세포 기능을 복원함으로써 포도당 수치를 조절하는 신체 능력을 회복시킬 가능성이 있다. 간문맥 주입을 통해 전달되며 면역거부반응으로부터 소도세포를 보호하기 위한 유지 면역억제요법이 필요하다.
임상 1/2상 시험은 저혈당 인식 장애 및 중증 저혈당증을 동반한 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 하는 다기관, 단일군, 개방표지 연구로 약 17명의 환자가 등록될 예정이다.
제1형 당뇨병은 인슐린을 생성하는 췌장 내 소도세포의 자가면역 파괴로 인해 발생하며 인슐린 생성 손상과 혈당 조절 장애로 이어진다. 인슐린의 부재는 혈당 수치 상승을 초래하며 높은 혈당 수치는 당뇨병성 케톤산증, 신장질환/부전, 안질환, 심장질환, 뇌졸중, 신경 손상 같은 합병증과 사망을 야기할 수 있다.
제1형 당뇨병 환자에서 포도당 조절의 균형을 달성하고 유지하는 것은 인슐린 전달체계의 한계와 복잡성 때문에 어려울 수 있다. 저혈당증은 종종 인슐린, 식이요법, 운동을 포함해 포도당 수치에 영향을 주는 요인들의 균형을 맞추기 어렵기 때문에 발생하며 중증 저혈당증은 의식소실, 혼수, 발작, 부상을 유발하고 치명적일 수 있다.
제1형 당뇨병 환자는 시간이 지나면서 저혈당 인식장애가 발생할 수 있는데 이는 위험하고 생명을 위협할 수 있는 저혈당 사건의 초기 징후를 더 이상 인지할 수 없다는 것을 의미한다. 현재 당뇨병의 근본 원인을 해결하는 치료법은 없는 상황이며 인슐린을 제외하면 제1형 당뇨병 관리를 위한 치료 옵션은 제한적이다.
