미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약기업 입센(Ipsen)의 희귀 뼈 질환 치료제에 대한 승인 심사를 다시 시작했다.
입센은 FDA가 극희귀 유전질환인 진행성 골화성섬유이형성증(Fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP) 환자의 치료제 팔로바로텐(palovarotene)에 대한 재제출된 신약 승인 신청서를 우선 심사하기로 했다고 29일(현지시각) 발표했다.
입센은 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 작용제인 팔로바로텐을 이소성 골화(정상 골격계 외부에 새로운 뼈 형성) 예방 용도로 승인받을 계획이다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법에 따라 올해 12월 29일까지 승인 여부를 결정하기로 했다.
앞서 작년에 입센은 FDA에 팔로바로텐의 승인을 신청했다가 FDA와의 논의 이후 신청을 철회한 바 있다. 당시 FDA는 입센이 진행 중인 임상 3상 프로그램의 추가적인 분석과 데이터 평가를 완료할 필요가 있다고 지적했다. 이에 입센은 추가 데이터 분석이 완료된 이후 승인 신청서를 다시 제출하기로 했었다.
올해 1월에 캐나다 보건부는 세계에서 처음으로 팔로바로텐(제품명 소호노스)을 진행성 골화성섬유이형성증이 있는 8세 이상 여아 및 10세 이상 남아와 성인 환자에서 이소성 골화 형성을 감소시키는 치료제로 승인했다. 캐나다에서 소호노스는 만성적인 치료와 급성 악화 치료에 모두 사용할 수 있도록 허가됐다.
현재 팔로바로텐은 캐나다 이외의 국가에서는 승인되지 않았다. 유럽에서는 작년에 팔로바로텐에 대한 판매 허가 신청서가 제출됐지만 최근 유럽의약품청이 질문을 제기함에 따라 입센은 이번 달에 이에 대한 답변을 제출한 상황이다. 입센은 다른 규제당국에도 승인 신청서를 추가로 제출할 계획이다.
입센 연구개발부 총괄 하워드 메이어 부사장은 “이번 FDA 신청 접수는 오늘날 이 진행성의 쇠약하게 하는 극희귀 유전질환에 승인된 치료 옵션이 존재하지 않는 미국에서 FOP 환자에게 중요한 이정표”라며 “우선 심사를 통해 FOP를 앓는 사람에게 매우 필요한 치료제를 최대한 빨리 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있길 바란다”고 말했다.
입센에 의하면 진행성 골화성섬유이형성증은 추정 유병률이 100만 명 당 1.36명인 매우 드문 질환인데 확인된 사례의 수는 국가마다 다르다. 연부결합조직 같은 정상 골격계 이외에서 새로운 뼈 형성이 나타나는 것이 특징이며 고통스러운 연조직 종창 또는 급성악화가 선행될 수 있다. 이소성 골화는 되돌릴 수 없으며 이동성의 상실과 기대수명 단축을 야기한다.
